희귀병 치료제 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'의 처방 영역이 한층 넓어진다.
중추신경계 희귀질환인 시신경 척수염 범주질환(NMOSD)에 처방 적응증을 확대하며, ▲발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) ▲비정형 용혈성 요독증후군 ▲전신 중증 근무력증(gMG)을 포함한 총 4가지 희귀질환 영역에서 사용이 가능하다.
한국아스트라제네카는 C5 보체 억제제 울토미리스가 지난 11일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 만18세 이상 성인 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 NMOSD 환자 치료에 적응증을 추가로 허가 받았다고 밝혔다.
이 질환은 반복적인 횡단 척수염과 시신경염으로 실명, 하반신 마비 등 회복 불가능한 신경학적 장애를 유발하는 중추신경계 질환으로 알려졌다. 때문에 NMOSD는 재발로 인한 장애를 예방하기 위해 재발을 막는 치료가 매우 중요하다.
울토미리스는 기존 치료제인 '솔리리스' 대비 반감기를 약 4배 연장한 차세대 C5 보체 억제제다. 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요한 반면, 울토미리스는 8주로 투여 간격을 늘려 치료 편의성을 개선했다.
이번 적응증 허가는 주요 임상 3상인 'CHAMPION-NMOSD 연구'를 근거로 이뤄졌다. 대조군으로 활용된 위약(가짜약)은 NMOSD가 희귀질환인 점과 울토미리스와 솔리리스가 유사한 치료제인 점을 고려해, 솔리리스의 NMOSD 3상 임상인 'PREVENT 연구'의 위약군을 활용했다.
주요 결과를 보면 73주 간(치료기간 중앙값)의 임상 기간 동안 울토미리스는 재발 판정을 받은 환자가 발생하지 않았으며, 위약 대비 재발 위험은 98.6% 감소한 것으로 나타났다.
또한 2차 평가 지표인 연간 재발률(ARR)과 하우저 보행 지수(HAI)에서도 유의미한 개선을 확인했다. 임상 기간 동안 울토미리스는 재발로 판정받은 사례가 없어 연간 재발률이 '0'을 기록했으며, 하우저 보행 지수 악화를 경험한 환자 비율에서는 울토미리스가 3.4%(58명 중 2명), 위약은 23.4%(47명 중 11명)로 보고됐다.
안전성과 관련 임상에서 확인된 약물 투여 후 중대한 이상사례는 3건이 확인됐으며, 이 중 수막구균 감염이 2명 발생했지만 모두 후유증 없이 회복해 치료를 지속했다.
김호진 국립암센터 신경과 교수는 “울토미리스는 NMOSD 환자에서 73.5주 간 무재발을 확인했을 뿐만 아니라 투약 간격을 2주에서 8주로 늘려 치료 편의성까지 향상시킨 치료 옵션”이라며 “투약 간격은 단순히 병원 방문 횟수를 줄이는 것을 넘어 보행 및 시각 기능이 좋지 않은 환자들의 체력적인 소모와 병원 방문에 따른 부수적인 비용 절감을 기대할 수 있다”고 설명했다.
한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 “솔리리스 급여 적용에 이어 울토미리스 적응증 확대를 통해 국내 NMOSD 치료 환경 개선에 기여할 수 있게 되어 기쁘다”라며 “더 많은 환자들이 재발 걱정을 줄이고 일상을 살아갈 수 있도록 치료 환경 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 말했다.