25일 의학계에 따르면, 최근 장진우 고려대 안암병원 신경외과 교수와 이필휴 세브란스병원 신경과 교수는 '배아줄기세포유래 도파민 신경세포 치료물질'의 1/2a상(초기) 임상시험을 통해 지난 1년간 파킨슨병 환자 3명의 증상 호전을 확인했다.
이 연구는 식품의약품안전처의 승인에 따라 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 진행되고 있다. 세브란스병원에서 치료물질을 투여한 후 2년간 추적하며 약물의 유효성과 안전성을 검증한다.
이번에 증상 호전을 확인한 환자는 315만개의 도파민 세포를 이식하는 저용량 투여 대상자였다. 투여 1년 만에 도파민 뇌영상(FP-CIT-PET)에서 부분적으로 도파민 신경세포가 새롭게 증가한 것을 확인했다. 환자의 운동능력도 개선했다. 운동장애평가(MDS-UPDRS PartIII) 점수가 평균 12.7점 감소했다.
반면, 파킨슨병 치료 과정에서 흔히 나타나는 약효소진현상이나 보행동결현상 등의 부작용은 나타나지 않았다. 보행동결현상이란 파킨슨병 환자가 보행 도중 갑자기 발을 움직일 수 있는 능력을 잃어버리는 현상이다.
장진우 교수는 "비록 12명 대상자 중 3명의 저용량 투여 대상 환자에 대한 임상평가지만, 이들 모두 이식 수술과 세포 관련 안전성에서 특이한 문제를 발견하지 못했고 임상적 유효성에서도 우수한 결과를 보였다"고 말했다.
이는 배아줄기세포를 도파민 신경세포(중뇌 도파민 신경전구세포)로 배양해 파킨슨병 환자에게 이식(교체)하는 치료제다. 파킨슨병이 뇌의 도파민 신경세포가 소실하며 발생하기에 이론적으론 근본적인 증상 호전을 이끌 수 있다.
파킨슨병은 몸의 움직임을 조절하는 뇌세포가 변하면서 신경전달물질인 도파민을 합성·분비하는 신경세포가 점차 죽어가고 이 결과 몸의 움직임이 둔해지는 증상이 나타난다. 다만, 현재 개발된 약물이나 치료법에선 증상 완화를 위해 도파민 세포의 사멸 속도를 늦출 뿐 완전히 사멸을 막을 방법이 없다.
해당 줄기세포 치료제의 동물실험 결과는 국제 학술지 «셀(Cell)»에서 발행하는 줄기세포 분야 최고 권위 학술지인 «셀 스템 셀(Cell Stem Cell)»에 게재됐으며, 이후 아시아 최초이자 미국에 이어 두 번째로 초기 임상시험에 들어갔다.
김동욱 교수는 "이번 임상에 사용한 세포치료제는 세계 최고 수준의 도파민 신경세포 분화기술을 사용했다"면서 "앞서 미국 배아줄기세포 임상팀이 활용한 치료제보다 도파민 세포 순도와 이식한 도파민 세포의 생존율이 더 우수했다"고 말했다. 이어 "지금까지의 증상 완화적 치료를 넘어 환자 뇌의 죽은 도파민 세포를 새 도파민 세포로 교체해주는 근본적인 치료제가 될 것으로 기대한다"고 덧붙였다.