한국노바티스는 면역성 혈소판 감소증 치료제 '레볼레이드(성분명 엘트롬보팍 올라민)'가 이달 1일부터 건강보험 급여 적용 범위가 확대됐다고 밝혔다.
레볼레이드는 이번 급여 확대를 통해 면역성 혈소판 감소증 환자들에서 비장절제술 없이 급여 처방이 가능해졌다. 급여 인정 투여대상이 기존 ‘코르티코스테로이드와 면역 글로불린에 불응인 비장절제 환자/코르티코스테로이드와 면역글로불린에 불응인 비장절제술이 의학적 금기인 환자’에서 ‘코르티코스테로이드와 면역 글로불린에 불응인 환자’로 개정됐다.
레볼레이드는 코르티코스테로이드이나 면역글로불린 또는 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않은 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소증 환자에서의 저혈소판증 치료제로, 대표적인 TPO-RA(TPO-Receptor Agonist, 혈소판 작용체 수용제) 치료제다. TPO 수용체를 자극해 혈소판 생성을 증가시키는 작용으로, 혈소판 생성 기능을 촉진함으로써 면역성 혈소판 감소증을 효과적으로 치료할 수 있다.
통상 면역성 혈소판 감소증 환자에서 비장절제술은 혈소판이 파괴되는 장기인 비장을 제거함으로써 혈소판 수치를 증가시키는 방법이지만, 비장절제술 이후 전신 마취 관련 사망률 및 감염, 정맥혈전색전증 등 장기 합병증과 같은 부작용의 우려가 있는 치료법이다. 그동안 면역성 혈소판 감소증 환자들이 레볼레이드를 급여 처방받기 위해서는 비장절제술이 선행돼야 했다.
국내외 가이드라인은 면역성 혈소판 감소증 환자에서 비장절제술보다 레볼레이드와 같은 TPO-RA 치료제를 우선 권고하는 분위기다. 미국혈액학회(ASH)와 국제컨센서스보고서(International Consensus Report) 등 주요 글로벌 가이드라인에서는 비장절제술보다 TPO-RA 치료제를 우선적으로 권고하고 있으며, 국내도 지난해 3월 대한혈액학회가 개정 발표한 면역성 혈소판 감소증 관리지침에서 비장절제술보다 레볼레이드와 같은 TPO-RA 치료제를 우선 권고했다.
이번 급여 확대는 면역성 혈소판 감소증 환자에서 장기 치료 효과와 환자 삶의 질 개선 혜택까지 확인한 임상 3상 'EXTEND 연구' 결과를 근거로 이뤄졌다. 최대 8.8년(중앙값 2.4년)의 장기간 추적관찰 결과, 임상 연구 2주차에 혈소판 수 중앙값이 50x109/L 이상으로 증가했으며, 85.8%의 환자가 구제 치료(Rescue Therapy)없이 최소 1회 이상 혈소판 수 50x109L 이상을 달성했다.
또한 52%의 환자에서 이러한 반응이 최소 25주 이상 지속되는 등 빠른 혈소판 반응과 함께 효과가 장기간 유지됐으며, 출혈 위험도 연구 시작시점 대비 절반 이상 감소시키는 등 임상적 유용성을 확인했다. 더욱이 치료 3개월 이내에 환자들이 가장 큰 어려움을 호소하는 피로감 개선 효과를 보였으며, 이러한 효과는 5년 이상 지속되며 전반적인 환자 건강 관련 삶의 질을 개선한 것으로 나타났다.
삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수는 “면역성 혈소판 감소증 치료에 있어 레볼레이드와 같은 TPO-RA 치료제가 비장절제술에 앞서 권고되지만, 급여 처방을 위해서는 여러 부작용에도 불구하고 비장절제술이 선행돼야 한다는 제한점이 존재했다”고 설명했다.
그러면서 “이번 급여 확대로 인해 국내 면역성 혈소판 감소증 환자들이 업데이트된 진료지침에 맞는 치료를 받을 수 있게 됐다"며 "앞으로 더 많은 환자들이 레볼레이드의 치료 혜택을 받을 수 있을 것으로 기대된다”고 덧붙였다.