파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀병으로 LSD(리소좀 축적 질환)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍돼 발생한다. 이로 인해 체내에 당지질이 축적되면서 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망하게 된다.
LA-GLA는 두 회사가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발하고 있는 파브리병 치료 혁신신약이다. 2주에 한번 병원에 가서 정맥 주사를 맞아야 하는 기존 치료제의 한계점을 개선했다는 게 양 측의 설명이다.
한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024’에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병·말초신경 장애 개선 효능이 우수하다는 연구 결과 2건을 발표했다. 이런 연구 결과를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.
이번 LA-GLA 희귀의약품 지정에 따라 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면 등의 혜택이 부여된다. 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가가 승인될 경우 7년간 독점권도 인정된다. 희귀의약품 지정 제도는 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
또한 이번 지정으로 한미약품이 개발하고 있는 혁신신약의 희귀의약품 건수는 21건으로 늘어났다. 30여개 파이프라인 중 7개 과제가 FDA에서 10건, 유럽의약품청(EMA)에서 8건, 국내 식품의약품안전처에서 3건의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
한미약품과 GC녹십자는 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다”고 말했다.