임성기재단, 희귀질환 연구자 2명에 3년간 12억원 지원
유전자 신약 개발 1300억원 베팅한 릴리, '편집 기술' 투자 지속
혈우병에도 '원샷' 치료제가? 희귀의약품 '피다나코진' 어떤 약