GC녹십자 "산필리포증후군 치료제 美 임상 1상 IND 신청"
약물개발 가속화 위한 패스트트랙 지정 신청
패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 주요 증상으로는 심각한 뇌손상이 있으며, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
이번 IND와 패스트트랙 신청으로 GC1130A의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. 회사 측은 미국을 필두로 국내와 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획이며 임상 1상을 통해 GC1130A의 안전성과 내약성 등을 평가하겠다고 설명했다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발하고 있다. 해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았다.
GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 신속한 임상 진입을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것"이라고 말했다.