다국적 제약사 노바티스의 희귀 만성 신장병 치료제 개발에 파란불이 켜졌다. 경구용 희귀병 치료제 '파발타(성분명 입타코판)'가 면역글로불린A 신증(IgAN) 치료 후기 임상에 성공하며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선심사 대상 약물로 지정을 받았다.
노바티스는 15일(현지시간) 파발타의 임상 3상(APPLAUSE-IgAN 연구) 중간 분석 결과를 공개했다. 이에 따르면 파발타는 IgAN 치료에 있어 소변에 단백질이 과도하게 섞여 나오는 단백뇨 증상을 획기적으로 줄이는 것으로 나타났다.
파발타는 작년 12월 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 최초의 경구용 치료제로 허가를 받았다. 이 약물은 면역계에 작용하는 B인자 저해제(보체 치료제)로, 보체 신호를 직접 간섭하지 않고 C5 말단 통로에 작용해 혈액 세포의 파괴를 예방하는 효과를 가진다.
적응증 확대 임상으로 진행된 이번 연구는 아르헨티나 부에노스아이레스에서 열린 세계신장학회(World Congress of Nephrology) 연례 학술대회에서 발표됐다. 연구는 IgAN 환자를 대상으로 위약(가짜약)과 파발타를 비교해, 9개월 동안 환자의 24시간 소변 단백질과 크레아티닌 비율을 조사했다. 그 결과, 파발타를 복용한 환자에서는 단백뇨 증상이 38.3% 감소했다.
이번 결과를 근거로 FDA는 파발타를 IgAN 치료에 우선심사 대상 약물로 지정했다. 노바티스는 "단백뇨 감소는 IgAN 치료의 대리 평가지표로 최근 신장 결과 개선과 관련해 많이 사용되고 있다"고 밝혔다.
한편, 노바티스는 작년 10월 또 다른 IgAN 후보물질 확보를 위해 전문 바이오기업과 4조원이 넘는 대규모 인수 계약을 체결한 바 있다. 치누크 테라퓨틱스가 개발 중인 경구용 엔도텔린A(endothelin A) 수용체 길항제 ‘아트라센탄(atrasentan)’ 인수에 32억 달러(약 4조3100억원)를 투입했다. 이 치료제의 3상 임상 분석은 2026년 1분기에 완료되며, 연내 FDA 신속승인 신청 작업을 진행할 예정이다.