루푸스 신염은 만성 자가면역질환인 전신 홍반성 루푸스의 합병증이다. 루푸스 환자 중 약 40%가 루푸스 신염으로 악화되며, 말기 환자는 혈액 투석과 신장 이식 등이 필요하다.
AB-101이 패스트트랙으로 지정됨에 따라 개발과 승인 과정에서 우선적으로 검토와 지원을 받게 됐다. 패스트트랙은 신약 개발 및 심사 절차를 신속하게 진행하기 위해 FDA가 마련한 제도다. 신약개발 기업은 임상시험 2상이 끝나고 가속승인을, 임상시험 3상이 끝나고 우선심사를 신청할 수 있다.
이번 패스트트랙 지정은 아티바가 지난해 8월 FDA에서 IND(임상시험계획)를 승인받은 데 따른 것이다. 이는 NK(자연살해) 세포치료제가 자가면역질환에서 IND를 허가받은 첫 사례다. 현재 아티바는 3급 또는 4급 재발성·불응성 루푸스 신염 환자를 대상으로 AB-101과 리툭시맙 병용요법의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 임상 1상을 미국에서 진행하고 있다.
지씨셀이 아티바에 기술수출한 AB-101은 동결보존한 제대혈에서 유래한 NK세포치료제다. 면역세포인 NK세포를 강화하고 증식시켜 체내에 다시 투약하는 방식이다. AB-101은 기성품(off-the-shelf) 형태로 외래 환경에서 약물 투여와 관리가 가능하다. 또한 개인 맞춤형으로 제작해야 하는 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포) 치료제보다 합리적인 가격으로 공급할 수 있다는 것이 회사 측 설명이다.
아티바의 프레드 아슬란 최고 경영책임자는 "병용요법으로 B세포암 말기 환자에서 B세포 감소를 유도할 수 있다는 것을 관찰했다"며 "병용 요법은 B세포 표적 자가 유래 CAR-T치료제와 유사한 메커니즘을 가졌지만, 안전성 측면에서 이점이 있다"고 설명했다.
지씨셀과 아티바는 "이번 FDA의 패스트트랙 지정을 통해 루푸스 신염 환자들에게 보다 신속하게 치료 옵션을 제공할 수 있는 기회를 얻게 됐다"며 "양사는 앞으로도 지속적인 연구와 개발을 통해 더 많은 환자들에게 희망을 제공하기 위해 노력할 것"이라고 말했다.