일본계 다국적 제약기업 다케다가 희귀 유전질환인 근위축성 측삭경화증(ALS) 신약 개발 시장에 뛰어든다. 이 질환은 루게릭병이란 이름으로 더 잘 알려졌다.
다케다는 표적 후보물질을 개발 중인 전문 바이오테크와의 독점 기술 계약을 통해 본격 임상개발에 돌입한다는 입장을 공식화했다.
최근 다케다는 근위축성 측삭경화증 신약 후보물질을 개발 중인 아큐라스템(AcuraStem)과 라이선스 계약을 체결했다.
계약의 세부 내용은 공개되지 않았지만, 선불금과 임상개발 단계에 따른 마일스톤, 로열티 등을 합쳐 총 5억 8000만 달러(한화 약 7827억 원) 규모로 파악된다.
이번 계약에 핵심 후보물질은 루게릭병의 주요 치료 표적 중 하나로 거론되는 픽파이브(PIKFYVE) 효소다. 현재 해당 표적 물질 개발 분야에는 버지 지노믹스(Verge Genomics) 및 AI 테라퓨틱스(AI Therapeutics), 아큐라스템 등이 주요 업체로 경쟁을 벌이고 있다.
다케다는 계약을 통해 야큐라스템이 보유한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제 'AS-202(실험물질명)'를 비롯해 픽파이브 표적 임상프로그램에 대한 전 세계 독점 라이선스를 확보했다.
다케다는 "최근 치료법이 진전을 보이면서 일부 환자들에게 새로운 희망을 가져다 주었지만, 여전히 충족되지 않은 상당한 수요가 남아 있다"고 설명했다.
그러면서 "AS-202는 TDP-43 응집을 해결하고 특정 형태의 치매를 포함한 루게릭병 및 기타 TDP-43 단백질 병증의 병리학적 특징을 개선하는 독특한 이중작용 메커니즘을 가져 잠재력에 기대를 걸고 있다"고 밝혔다.
이와 관련, 올해 2월 픽파이브 효소 표적약에 대한 가능성을 시사한 연구도 나왔다. 국제학술지 '셀(Cell)'지에 발표된 연구는 루게릭병의 치료 표적으로 픽파이브의 잠재력을 높이 평가했다.
연구는 AI 테라퓨틱스가 개발 중인 '아필리모드(apilimod)'라는 약물을 사용해 인간의 운동 신경세포, 회충, 초파리 및 루게릭병에 걸린 생쥐에서 픽파이브 효소를 억제한 뒤 효과를 관찰했다. 그 결과, 해당 약물을 투여한 임상 평가 모델에서는 운동 뉴런이 독성 단백질을 제거하도록 유도해 운동 기능이 개선되고 생존기간이 연장됐다고 보고했다.
한편 루게릭병은 운동 신경세포만 선택적으로 파괴되는 치명적인 희귀질환이다. 임상 증상은 팔과 다리 근육의 쇠약 및 위축이 서서히 진행되다가 결국 호흡 근육의 마비로 수년 내 사망에 이르게 된다. 연간 10만 명당 약 1~2명에서 루게릭병이 발병하는 것으로 알려졌다.