GC녹십자 산필리포증후군 치료제, FDA '희귀소아질환의약품' 지정

"인간 단백질 돌연변이 중 32% 질병 유발해"

사노피 폼페병 치료제 '넥스비아자임', 개량생물의약품 품목 허가