코로나19 백신 개발에 사용된 mRNA에 관심이 고조되고 있다. 글로벌 빅파마는 mRNA 기술을 이용한 암 백신으로 개발 영역을 확장하는 모양새다. 국내 바이오업계에서도 mRNA 플랫폼과 신약 개발이 한창이다. 그 중에서도 뉴클릭스바이오는 원형 mRNA 플랫폼 기술을 보유한 국내 바이오사다. 지난 25일 서면 인터뷰를 통해 뉴클릭스바이오 강호영 대표에게 mRNA 기술과 개발 단계, 올해 목표 등에 대해 들어봤다.
▲코로나 mRNA 백신에 사용한 선형 mRNA와 뉴클릭스바이오의 특허 기술인 원형 mRNA의 가장 큰 차이점은 무엇인가.
=선형 mRNA와 원형 mRNA는 구조적 차이가 명확하다. 선형 mRNA는 양 끝이 열린 구조를 가지고 있어서 RNA 분해 효소에 쉽게 분해된다. 따라서 제조, 보관, 유통에 어려움이 있고 단백질 발현량이 적다는 한계가 있다.
반면 원형 mRNA는 닫힌 구조이기 때문에 효소에 잘 분해되지 않는다. 기존 mRNA 단점을 한 번에 해결할 수 있는 플랫폼이라는 점에서 큰 기대를 받고 있다. 특히 치료제에 적용하기 위해서는 백신보다 더 많은 양의 단백질 발현이 요구된다. 원형 mRNA는 선형 mRNA보다 반감기가 길어서 더 많은 단백질을 발현하기에 더 적합한 플랫폼이다.
▲국내외 원형 mRNA 기술을 보유한 바이오텍 기업 중 경쟁사는 어디인가.
=원형 mRNA 기술을 보유한 회사들 중 가장 앞서 나가는 곳은 미국 '오나 테라퓨틱스'(ORNA therapeutics)와 '라론드'(Laronde)이다. 이 회사들은 각각 2017년과 2019년에 설립됐다. 아직 초기 단계지만 대규모 투자를 유치하면서 원형 mRNA에 대한 시장의 관심과 기대를 잘 보여주고 있다.
▲국내 원형 mRNA 선도기업으로서 암백신 등 상용화 시점은 언제를 목표하고 있나. 현재 가장 앞서고 있는 파이프라인 개발 단계는.
=플랫폼 기술 실시권 판매와 신약 후보물질의 기술 이전을 통해 매출을 발생시키는 사업 모델을 가지고 있다. 특히 플랫폼 기술은 연내에 의미 있는 매출 발생이 가능할 것으로 기대하고 있다.
현재 회사에서 주력으로 개발하고 있는 약물은 고형암을 적응증으로 하는 단백질 PROTAC (Proteolysis Targeting Chimera)과 원형 mRNA 기반의 항체 치료제다. 원형 mRNA 기반 항체 치료제는 면역 항암제로 개발하고 있다. 두 가지 약물은 가능하면 올해 안에 전임상 진입을 목표로 하고 있다. 전임상 완료 후 혹은 임상 1상 단계에서 기술 이전하는 것을 목표로 개발 중이다.
▲최근 에스엠엘바이오팜과 협업은 어떤 시너지를 기대할 수 있나.
=mRNA 치료제는 두 가지의 주요 기술로 구성된다. 첫째는 mRNA 플랫폼 기술이고, 둘째는 mRNA를 세포에 전달하는 LNP(지질 나노입자) 기술이다. 대부분의 소규모 바이오텍들이 두 가지 기술을 모두 경쟁력 있게 확보하기는 쉽지 않다. 그래서 글로벌 시장에서 경쟁력을 갖추기가 힘들다.
회사는 차세대 mRNA 기술인 원형 mRNA 플랫폼을 가진 국내 선도 회사이고, 에스엠엘바이오팜은 다양한 조직에 선택적으로 mRNA 약물을 전달하는 LNP 기술을 보유한 대표적인 국내 회사다. 이번 협약으로 두 가지 주요 기술을 모두 확보하며 글로벌 시장에서도 경쟁할 수 있는 계기를 마련했다는 점에서 큰 의미가 있다.
▲앞으로 협업을 추진하는 국내외 바이오텍 업체가 있나.
= mRNA 기술의 장점 중 하나는 백신, 암 치료제, 항체 치료제, 세포치료제 등 다양한 바이오 의약품 분야에 적용할 수 있는 확장성이다. 기존 바이오 의약품 개발회사에서도 원형 mRNA 기술에 많은 관심을 가지고 우리 회사에 여러 협업 기회를 제안해 오고 있다. 현재 공개할 수는 없지만 항체 치료제, 세포 치료제, 백신 등 여러 분야의 회사들과 협업을 추진 중에 있다. 바이오시밀러나 바이오베터 개발에도 원형 mRNA 기술이 유용하게 활용될 수 있기 때문에 관련 회사들과 공동연구 등을 고려하고 있다.
▲국내 mRNA 기술이나 시장에 대해 어떻게 평가하는지.
= mRNA 기술은 단기간에 신속하게 개발된 기술이 절대 아니다. 이미 선진국들은 수십년 전부터 mRNA 기술을 개발해왔고 그러한 투자와 노력이 코로나 사태에서 큰 빛을 발휘하게 된 것이다. 반면 국내 회사들은 대부분 최근에 관련 기술 개발을 시작했기 때문에 단기간에 선진국을 따라잡기는 불가능하다. 선형 mRNA 경우 다양한 특허 장벽이 있기 때문에 국내 회사가 관련 기술을 모두 확보하기는 매우 힘들다.
결국 글로벌 선두 기업들과 경쟁하기 위해서는 두 가지 전략이 필요하다. 먼저 mRNA 기술을 개발하고 있는 회사들이 서로 '협업'을 하는 것이다. 후발 주자가 모든 기술을 갖추려면 엄청난 자본과 시간이 필요하기에 이러한 협업은 필수라고 생각한다.
두 번째는 mRNA 기술을 적용하는 영역의 차별화다. 항체, 세포, 암 치료제 등 시장은 아직 개발 초기단계이기에 국내 기업들에도 충분히 기회가 있다고 생각한다. 이를 고려해 가능하면 많은 바이오텍들과 협업을 추진하려고 한다. 특히 우리 기술을 이용해 차별화가 가능한 항체 치료제, 암 치료제에 집중에서 연구 개발을 하고 있다.
▲ 올해 계획과 목표는 무엇인가.
=작년까지는 원형 mRNA 플랫폼 기술 개발과 고도화에 주력해 왔다. 올해부터는 본격적으로 플랫폼 기술 사업화를 진행함과 동시에 파이프라인 개발 속도도 가속화 하려고 한다.
플랫폼 기술 이전을 위해 여러 회사와 공동연구 및 기술 검증을 진행하고 있다. 그 중 몇 개의 업체와 기술 이전 절차를 논의하고 있다. 빠르면 1분기 내 기술이전 매출이 발생될 것으로 기대한다. 올해 말까지 이어지는 기술이전 성과로 의미 있는 수준의 매출 달성이 가능할 것으로 기대 중이다. 최소 1개 이상의 자체 개발 파이프라인에 대한 전임상 진입을 목표로 연구 개발에 매진할 계획이다.
