세계 최초 주 1회 피하주사제 A형 혈우병 신약 헴리브라가 국내 허가를 획득했다.
JW중외제약은 투약 편의성을 획기적으로 개선한 항체보유 A형 혈우병 예방요법제 헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙, 이하 헴리브라)가 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았다고 20일 밝혔다.
일본 쥬가이제약이 개발한 헴리브라는 혈액응고 제8인자 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품이다. 제8인자 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다.
혈관 내 투여 하는 정맥주사가 아닌 피부 아래 직접 주사하는 피하주사제 A형 혈우병치료제가 품목허가를 받은 것은 이번이 처음이다.
지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시켰다.
혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제8인자의 억제인자(항체)를 보유한 환자에게 최적의 예방요법제가 될 것으로 기대하고 있다.
JW중외제약은 앞으로 건강보험심사평가원과 보험약가 협의를 거쳐 헴리브라를 국내 시장에 본격 선보일 계획이다. 이와 함께 2주, 4주 단위로 투여 주기를 선택할 수 있도록 용법용량을 확대할 예정이며, 항체가 없는 일반 A형 혈우병에 대한 예방요법제로 효능효과를 확대할 방침이다.
JW중외제약 신영섭 대표는 "헴리브라는 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병뿐만 향후 항체를 보유하지 않은 환자에게도 사용할 수 있도록 효능 효과를 확대할 예정으로 많은 기대를 모으고 있다"며 "조속히 제품 출시 절차를 마무리해 평생 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것"이라고 말했다.
한편, 혈우병은 X염색체에 있는 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 혈액 내의 응고인자(피를 굳게 하는 물질)가 부족하게 돼 발생하는 질환이다. 이 병은 부족한 혈액응고인자 종류에 따라 혈액응고 제8인자가 결핍된 A형과 제9응고인자가 부족한 B형으로 나뉜다.
혈우병은 남성 약 5000명 당 1명 꼴로 발생하며 A형 혈우병 환자가 전체 80%를 차지한다. 국내 A형 혈우병 환자는 약 1600여 명에 달한다. 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1500억 원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다.
글로벌 제약시장 분석기관 글로벌데이터에 따르면 2026년에는 헴리브라가 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조 원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망하고 있다.
