영국 국립보건임상연구소(NICE)가 최근 희귀질환인 전신 홍반성 루푸스 치료제인 ‘벤리스타(벨리무맙 성분)’의 제한적 사용을 권고했다. 이에 따라 국내에서도 건강보험이 적용되지 않고 있는 벤리스타에 제한적 급여가 허용될 것인지 귀추가 주목된다.
벤리스타 개발사인 GSK에 따르면 영국 NICE는 지난 달 표준요법에 반응하지 않는 루푸스 환자에서 벤리스타의 조건부 사용을 권고했다. 벤리스타에 대한 보건의료기술평가를 근거로 GSK와 보건국(NHS) 간에 이뤄진 관리급여계약에 따른 것이다. GSK측은 “이 계약은 벤리스타를 환자들에게 공급하기 전에 마무리될 예정”이라고 전했다.
계약 조건에는 향후 3년간 NICE가 벤리스타의 치료 요건을 검토하는 것이 포함된 것으로 알려졌다. 이를 위해 영국 루푸스 평가 그룹은 GSK를 대신해 유효성과 안전성, 의료자원 이용, 환자 보고 결과 등 벤리스타의 치료 혜택에 대한 추가 데이터를 모으게 된다.
GSK의 영국 및 아일랜드 법인 의학부 총괄인 스티븐 맥도노우 박사는 “이번 결정이 내려지기까지 많은 과정을 거쳤다”며 “NICE가 벤리스타의 조건부 사용을 권고했지만, 이 약제가 환자의 삶을 개선시키고 루푸스 환자들을 돕는 데 한 걸음 다가가게 됐다”고 평가했다.
벤리스타는 지난 2011년 7월에 유럽에서 시판 허가를 받았다. 이후 보험적용 신청이 기각돼 GSK의 요청으로 NICE 평가위원회가 기각 여부를 재평가했고, 새로 제출된 벤리스타의 근거 자료는 4차례의 위원회 회의를 통해 검토됐다.
우리나라에서는 지난 2013년 6월에 허가돼 아직까지 건강보험이 적용되지 않고 있다. 수백만원에 이르는 치료비를 고려했을 때 생명을 위협하는 수준의 심한 루푸스 환자에게 효과적인지 구체적인 가이드라인이 없고, 루푸스 증상이 경과에 따라 천차만별이어서 어떤 환자에게 써야할지 급여기준을 정하기도 쉽지 않기 때문이다.
루푸스 치료에는 주로 비스테로이드 항염제, 저용량 글루코코르티코이드(부신피질호르몬), 항말라리아제 등이 쓰이며, 중증인 경우 고용량 스테로이드와 면역억제제가 사용되고 있다. 그러나 기존 치료에 반응하지 않고, 부작용을 겪는 환자들이 많아 새로운 약인 벤리스타가 정말 필요한 환자들에게 제한적 급여를 인정할 필요가 있다는 것이 학계의 시각이다.
자가면역성질환의 하나인 루푸스는 몸에 만성 염증을 일으키는 희귀질환이다. 인체 면역 체계가 건강한 세포와 조직, 장기 등을 외부 침입 물질로 오인해 이를 공격하고 파괴하는 자가항체를 생성하면서 생긴다. 다양한 기관의 장애를 초래할 수 있으며, 심혈관질환, 종양 등 다른 질환에 의한 사망의 위험을 크게 높여 환자들의 삶의 질을 크게 떨어뜨린다.
벤리스타는 루푸스 치료제로 허가 받은 세계 최초의 생물학적 제제로, 루푸스를 활성화시키는 면역세포인 가용성 B림프구 자극인자를 억제한다. 우리나라와 미국, 유럽, 캐나다에서 승인됐다. GSK측은 “신약 개발의 불모지인 루푸스 질환에서 개발된 최초의 생물학 제제인 만큼 환자의 약물 접근성을 높이기 위한 다양한 노력이 필요한 시점”이라고 했다.
