희귀병으로 알려진 유전성 혈관부종(HAE) 환자에 급성 부종 증상 치료제 ‘피라지르(성분명 이카티반트아세테이트)’의 건강보험 급여 적용범위가 한층 넓어진다.
국내 공급사인 한국다케다제약은 이달부터 피라지르의 급여 적용 범위가 처방 당 기존 2회분에서 최대 4회분으로 확대 적용된다고 밝혔다.
보건복지부 고시한 개정된 기준에 따르면, 이전에 누적 3회 이상 자가 투여 경험이 있는 환자 중 최근 3개월간 ▲월 1회 이상 급성 부종 증상을 경험하거나 ▲한 번 이상의 추가 투여가 필요했던 급성 부종 증상을 겪은 환자에서 1회 처방 시 최대 4회분까지 급여가 적용된다.
유전성 혈관부종은 체내 ‘C1-에스테라제 억제제’ 결핍이나 기능 이상으로 두드러기나 가려움증 없이 반복적으로 혈관부종을 유발하는 희귀질환이다. 특히, 급성 부종이 상부 호흡기나 소화기관에 발생할 경우 기도폐색과 장폐색으로 이어질 수 있어 신속하고 적절한 대응이 필수적이다. 급성 부종은 수 시간 내에 발생해 최대 5일까지도 증상이 지속될 수 있으며, 부종의 중증도를 가늠할 수 없다.
피라지르는 C1-에스테라제 억제제 결핍으로 인한 만 2세 이상 유전성 혈관부종의 급성 부종 증상에 사용되는 응급 치료제다. 브래디키닌(Bradykinin)의 혈관 확장 작용을 차단해 2시간 내 급성 부종을 완화한다. 프리필드시린지(사전 충전형 주사기) 형태로 제공되기에 의료 전문가의 적절한 지도를 받은 환자는 응급상황에서도 스스로 피하주사를 투여할 수 있어 신속한 대처가 가능하다.
이 약물은 2014년 6월 국내 허가 이후 2018년 9월 성인 환자를 대상으로 1회분 급여가 적용됐으며, 2019년 7월에는 만 2세 이상의 소아까지 사용 연령을 확대해 다양한 연령대에서 응급상황에 신속히 대처할 수 있는 기반을 마련했다. 2021년 3월부터는 처방당 2회분까지 급여가 시행되며 추가적인 급성 부종 증상에 대비할 수 있는 환경이 조성됐다.
한국다케다제약 희귀질환 사업부 김나경 총괄은 “이번 급여 확대는 국내 유전성 혈관부종 환자들에게 치료 접근성을 한층 강화하며, 국제 치료 가이드라인의 ‘급성 부종 증상 발생 초기에 신속히 치료해야 한다’는 권고사항을 실현한 중요한 진전”이라고 밝혔다.