희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환이나 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가를 원활하게 지원하기 위한 제도다. 특히 개발단계 희귀의약품은 적절한 치료방법과 의약품이 아직 개발되지 않은 질환에 대해 기존 대체의약품보다 현저히 개선이 예상되는 제품에 한해 승인된다.
희귀의약품으로 지정된 약물은 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 연장되며 △제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장규모 제한 기준 폐지 △사전검토 수수료의 면제 등의 혜택을 받는다.
PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 지난 2019년에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
파로스아이바이오는 지난 7월 PHI-101의 임상 1상 환자 모집을 마쳤다. 임상 1b상에 참여한 환자 중 평가 가능한 환자의 60%가 종합 완전관해를 보였으며 모든 용량에서 우수한 내약성을 보였다.
파로스아이바이오는 연내 임상 1상 종료 후 미국과 호주 등에서 글로벌 임상 2상을 진행할 예정이다. 임상 2상에 성공하면 조건부 품목 허가를 통한 조기 상용화가 가능한 만큼 연구 개발에 박차를 가하겠다는 방침이다.
남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장은 “PHI-101 임상 1상의 성공적인 마무리를 목전에 두고 있다”며 “계열 내 최고 신약의 가능성을 입증하고 조기 상용화 목표를 달성할 것”이라고 말했다.