화이자는 12일(현지시간) 뒤셴근이영양증(DMD) 유전자치료제 '디스트로겐 모바파보벡'이 임상 단계에서 환자의 운동 기능을 개선하지 못했다고 밝혔다. 뒤셴근이영양증은 근육이 약해지는 유전성 질환으로 보통 3세에서 5세 사이 남아에게 나타나며 엉덩이, 골반 등의 근육부터 약해져 심장과 호흡기 근육에도 영향을 끼치면서 조기 사망에 이르게 하는 병이다.
화이자는 4~7세 남아를 대상으로 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 3상 시험 ‘시프리오’를 진행했다. 최종 분석 결과 DMD 환자의 운동 기능을 평가하는데 사용되는 노스스타보행평가(NASS)에서 목표를 달성하지 못했다. 또한 2차 평가 변수였던 10미터 달리기·걷기 속도나 일어나는 시간 등에서도 위약과 유의미한 차이가 나타나지 않았다. 부작용은 경미하거나 중간 정도로만 보고됐다.
화이자는 2~3세 DMD 참가자를 대상으로 한 디스트로겐 모바파보벡 임상시험도 투약을 중단하고 있다. 지난달 임상에 참여했던 한 소년이 심장마비로 사망했기 때문이다. 연구진은 부작용의 잠재적 원인을 파악하고 있다.
의학박사 댄 레비는 "이번 결과가 운동 기능의 개선을 보여주지 못했다는 것에 대해 매우 실망했다”며 “향후 치료법 개발에 도움이 될 수 있도록 학회 등에서 더 자세한 연구결과를 공유할 계획”이라고 말했다.