보령(구 보령제약)은 자사 항암 신약후보물질인 'BR101801(프로젝트명 BR2002)'이 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다. 희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하다.
이번 지정은 희귀암인 '말초 T세포 림프종 (PTCL, Peripheral T-Cell Lymphoma)'에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 차원에서 이뤄졌다.
PTCL은 악성림프종의 하나로 진행속도가 빠르고 치료에 대한 반응률이 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이 높고, 그동안 제한적인 치료옵션으로 새로운 치료제 마련이 시급한 상황이다.
보령의 BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 퍼스트 인 클래스(First-In-Class) 항암신약물질로, 치료 후 재발 또는 불응하는 말초 T세포 림프종을 적응증으로 개발 중에 있다.
현재까지 재발 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준 치료방침이 없는 상황에서, BR101801은 2021년 임상 1a상을 통해 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 '완전관해', 2명에게서 '부분관해'를 확인하며 효능을 입증한 바 있다. 관해는 질환의 경과과정에서 자·타각적증상 또는 검사성적이 일시적으로 호전하거나, 거의 소멸된 상태를 말한다.
현재 BR101801은 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 임상 1b상을 진행중에 있으며, 올해 하반기 완료 예정이다. BR101801은 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 이번 국내 희귀의약품 지정을 통해 개발에 탄력을 받을 것으로 예상된다.
보령 김봉석 신약연구센터장은 "이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 다시 한번 확인됐다"며 "신속한 후속 임상을 통해 제한적인 치료옵션으로 고통 받는 PTCL 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다
