다국적 제약기업 얀센이 차세대 면역 세포치료제 경쟁을 위한 보폭을 넓히고 있다. 1회 치료비용만 수억 원에 달하는 'CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포)' 치료제 분야가 사업 확대의 중심에 섰다.
CAR-T는 환자의 면역 T세포에 암세포를 더 잘 인식하게 만드는 유전정보를 넣어준 뒤, 다시 환자의 몸에 주입하는 신개념 면역 치료법을 말한다. 얀센의 경우, 이미 다발골수종 신약 '카빅티(성분명 실타캅타젠오토류셀)'를 통해 CAR-T 치료제의 성공 가능성을 열어 놓은 상태다. 이 치료제는 올해 3월 국내 식약처에서도 희귀의약품으로 지정을 받았다.
최근엔 환자 수가 많은 악성 림프종 분야를 타깃으로 신약 파이프라인 확보에 집중하는 모양새다. 얀센은 2일(현지시간) 신규 CAR-T 치료제 개발을 위해 중국계 바이오기업 CBMG(Cellular Biomedicine Group)로부터 후보물질 2개를 도입하는 기술협약을 체결했다.
CBMG는 CAR-T 치료제 개발 분야에 유망 기업으로 평가된다. 앞서 세포치료제 개발과 관련해 아스트라제네카에 자금 지원을 받았으며, 노바티스의 CAR-T 치료제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)의 제조 계약을 맺기도 했다.
이번 라이선스 계약 조건에 따르면, 재발성 또는 불응성 비호지킨 림프종(NHL) 환자 치료를 위한 CAR-T 치료제 후보물질 두 가지의 개발 및 제조, 상용화를 위해 협력하게 된다. 얀센은 중국을 제외한 전 세계 시장에서 해당 후보물질의 독점 상용화 권리를 갖는다.
세부적인 계약 조건은 공개하지 않았지만 얀센은 CBMG에 2억4500만 달러(한화 약 3284억 원)를 선지급하며, 개발 단계에 따라 마일스톤 계약금 및 로열티를 제공하게 된다. 계약 절차는 올해 2분기 내 완료될 예정이다.
계약에 포함된 CAR-T 치료제 후보물질은 'C-CAR039'와 'C-CAR066' 두 가지다. 이들 후보물질은 재발성 또는 불응성 비호지킨 림프종 환자에 유의미한 치료 효과가 기대를 모은다.
먼저 C-CAR039는 CD19 및 CD20 항원 두 가지를 표적으로 하는 특이적 CAR-T 치료제다. CD19와 CD20은 미만성 거대 B세포 표면에서 흔히 발견되는 항원으로 알려졌다.
이 치료제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았고, 첨단재생의료치료제 신속심사 대상으로 지정됐다. 현재 미국에서 재발 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자 치료제로 C-CAR039를 평가하는 임상 1b상 시험이 진행 중이다.
또 다른 CAR-T 치료제 후보물질 C-CAR066은 CD20 단일 표적 CAR-T 치료제다. 미국 FDA의 임상시험계획을 허가받아, 올해 하반기 동일한 환자군을 대상으로 치료제 임상 1b상 시험이 시작된다.
한편 미만성 거대 B세포 림프종은 전 세계 B세포 림프종의 약 3분의 1을 차지하는 가장 흔한 유형의 림프종이다. 면역세포의 일종인 림프구가 비정상적으로 과다 증식하고 성장하는 특징을 가졌다. 이들 환자의 절반 정도는 1차 항암치료에 반응하지 않고 추가적인 치료를 필요로 한다.