진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제이다. 이번 허가사항 변경을 통해 소아 및 성인 혈우병 A환자에서 ▲출혈 시 보충요법(on-demand) 및 출혈 억제 ▲수술 전후 관리 ▲출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방에 사용될 수 있게 됐다.
일상적 예방요법이 허가 사항에 구체화되면서, 용법·용량에 소아 및 성인에서의 권장 예방요법도 명시됐다. 성인과 청소년(만12세 이상) 대상으로는 고정 용량으로 ‘30 ± 5 IU/kg을 주 3회’ 예방적으로 투여했던 허가사항에서 권장 시작용량으로 ‘30 IU/kg을 주 3회’ 예방적으로 투여하도록 변경됐다. 12세 미만의 소아를 대상으로는 권장 시작용량 ‘25 IU/kg을 2일에 1번’ 투여하는 것을 권장하는 내용이 추가됐다.
또한 일상적 예방요법에는 환자의 임상적 반응에 따라 용법(용량 또는 빈도)을 조절한다는 문구가 추가돼 환자 상황에 맞춰 개인화가 가능하도록 했다.
이번 허가사항 변경은 출혈 시 보충요법(on-demand)과 연간출혈률(ABR)을 비교하기 위해 102명(만 12세 미만 8명, 만 12세 이상 94명)을 대상으로 일상적 예방요법을 진행한 임상 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “이번 허가사항 변경을 통해 진타 솔로퓨즈가 소아 및 성인 환자에서 2020년 세계혈우연맹 가이드라인 등에서 강조하고 있는 개인 맞춤형 치료에 발맞춰 지속적으로 진화하고 있어 뜻깊게 생각한다”고 말했다.
한편 진타 솔로퓨즈는 저용량부터 고용량까지 5가지의 다양한 투여 용량 옵션을 제공하고 있다. 1분 이내 조합이 가능한 치료제이다. 국내에선 2014년 3월 31일 식품의약품안전처의 시판허가를 획득하고, 2013년부터 혈우병A 환자들의 출혈 예방을 위한 적응증으로 건강보험이 적용되고 있다.
