CAR-T 치료는 환자의 면역세포를 이용한 맞춤형 치료다. 환자의 혈액에서 얻은 T세포의 유전자를 조작해 암을 잘 인식할 수 있도록 만든 뒤, 환자의 몸속에 집어넣는 방식이다.
면역세포가 암세포만 정확하게 표적으로 삼기 때문에 체내 정상세포 손상을 최소화할 수 있다.
재발성·불응성 소아청소년 및 25세 이하의 젊은 급성림프모구백혈병 환자를 대상으로 병원 생산 CAR-T 임상연구를 진행 중인 서울대병원 소아청소년과 강형진 교수팀이 국내 병원 중 최초로 백혈병 환자를 위한 CAR-T 치료제 생산·치료에 성공했다.
서울대병원은 밀테니 바이오텍(Miltenyi Biotec) 자동화 생산기계를 도입해 자체적으로 CAR-T 생산 시스템을 구축했다.
이렇게 생산된 CAR-T 치료제를 처음으로 투여 받은 환자는 필라델피아 염색체 양성 최고위험 급성림프모구백혈병 환자다. 이전에 조혈모세포이식을 받았지만 재발했고, 이후 신규 표적치료제 복합요법으로 또 다시 완화됐으나, 다시 미세재발해 치료가 어려운 상태였다.
서울대병원은 지난 2월 15일 환자의 말초혈액에서 림프구를 모은 후 하루 뒤인 16일부터 바로 CAR-T 치료제를 생산하기 시작했다. 그리고 12일 만에 성공적으로 생산을 완료, 같은 달 28일 환자에게 CAR-T 치료제를 투여했다.
환자는 CAR-T 투여 후 대표적인 동반 면역반응인 사이토카인 방출 증후군이 생겼지만 치료가 잘 돼 지난달 17일 건강하게 퇴원했다. 이후 3월 28일 추적 골수검사를 진행했고 백혈병 세포가 완전히 사라진 것도 확인했다.
보통 CAR-T 치료를 하려면 환자의 혈액에서 추출한 세포를 냉동해 미국으로 보내 CAR-T를 만든 뒤 재냉동해 배송을 받아 환자에게 주입한다. 약 3주 이상의 시간이 소요되는 건데, 병원에서 자체 생산하면 빨리 투여할 수 있다는 큰 장점이 있다.
서울대병원은 자체적으로 구축돼 있는 전임상시험, GMP생산시설, 임상시험시설을 통해 원스톱 CAR-T 개발 시스템을 구축할 계획이다. 이를 통해 신규 CAR-T 개발 및 초기 임상연구가 활성화 될 것으로 기대된다.
