이번 허가를 통해 러시아는 세계에서 두 번째로 이 치료제를 승인한 국가가 됐다. GC녹십자는 2021년 일본에서 세계 최초로 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득했다. 국내에서는 임상 1상시험을 진행하고 있다.
헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선하는 치료법으로 세계에서 유일한 방식이다. 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달된 약물이 인지능력 상실과 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에서 비롯된 증상을 완화한다. 전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경 손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료 수요가 높다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “러시아에서 헌터라제 IV(정맥주사) 제형은 이미 지난 2018년 품목허가를 받아 현재까지 판매 중에 있다”며 “이번 헌터라제 ICV 허가를 통해 미충족 의료 수요가 높았던 중증형 헌터증후군 환자에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.