CAR(키메릭 항원 수용체)-T 치료제는 환자의 면역 T세포를 유전적으로 조작해 암세포와 효율적으로 싸울 수 있도록 만드는 유전자 치료제다. 반감기 없이 몸 안에 계속 남아 있기 때문에 이론상 단 1회의 투여만으로 암 치료가 가능해 ‘꿈의 치료제’라는 별칭으로 불리기도 한다.
큐로셀은 국내 기업 중에서는 처음으로 CAR-T 치료제 개발을 위한 식품의약품안전처의 임상 허가을 획득했다. 큐로셀이 개발 중인 ‘안발셀(Anbal-cell)’은 T세포 활성을 막는 면역관문분자의 발현을 줄인 형태의 차세대 CAR-T 치료제 후보물질이다. 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 개발되고 있다.
안발셀은 임상 2상에서 완전관해 비율(CRR, 종양이 완전히 사라진 환자의 비율) 67.1%, 객관적반응률(ORR, 치료 효과를 보인 환자의 비율) 75.3%를 기록하며 유효성을 확보했다. 특히 기존 CAR-T 치료제와 비교해 부작용 위험을 크게 줄였다는 평가를 받았다.
통상 CAR-T 치료제의 대표적인 부작용으로 전신 염증 반응의 일종인 ‘사이토카인 방출 증후군’을 일으킬 수 있다는 점이 지적된다. 사이토카인(면역세포가 분비하는 단백질)이 대량으로 방출되면서 전신의 백혈구가 활성화되는 증상으로, 심하게 나타나면 쇼크나 발작으로 이어질 수 있다.
안발셀은 임상 2상에서 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군 발생 비율(CRS)이 8.9%, 3등급 이상의 신경독성 발생 비율(NE)이 3.8%로 보고됐다. 국제암학회 독성 기준은 약물이상반응을 크게 5단계로 구분하는데, 1/2등급은 비교적 경미한 수준, 3/4등급은 중대한 수준, 5등급은 사망이다. 국내에서 유일하게 판매되고 있는 CAR-T 치료제인 노바티스 ‘킴리아’의 3등급 이상 CRS와 NE는 각각 23%, 11%로 알려져 있다. 안발셀이 중대한 부작용 발생 측면에서 킴리아에 비해 높은 안전성을 입증했다는 뜻이다.
유효성과 안전성을 입증한 안발셀은 지난 8월 식약처 첨단바이오의약품 신속처리대상으로 지정됐다. 해당 제도는 혁신 의약품이 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 공급될 수 있도록 지원하는 제도로, 신약 허가 심사를 위한 별도의 전담 인력이 구성되며, 임상 3상을 면제받아 빠른 허가가 가능하다.
이어 큐로셀은 보건복지부가 진행하는 ‘신약허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업’의 2차 시범사업 약제로 안발셀을 신청한 상황이다. 일반적으로 식약처의 품목허가 후 건강보험심사평가원의 건강보험 급여 여부 심사, 국민건강보험공단과의 약가 협상 등의 절차에 평균 2년이 소요된다. 반면 복지부 시범사업은 신약 허가 전에도 급여 신청이 가능하며, 급여 평가 중 약가 사전협의가 가능해 빠른 시장 진입을 기대할 수 있는 상황이다.
한국IR협의회 리서치센터 박선영 애널리스트는 “12월 중 해당 시범사업 선정 결과가 발표될 것으로 보인다”며 “선정 땐 이르면 내년 중 안발셀의 승인과 실제 처방이 가능하다”고 전망했다.
고가의 CAR-T 치료제는 환자 맞춤형 세포치료제이기 때문에 안정적인 유통경로 구축이 매우 중요하다. 큐로셀은 안발셀의 국내 임상을 통해 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울대병원, 국립암센터, 부산대병원, 전남대병원 등 국내 최고 수준의 의료기관과 협력하며 유통경로 확보에 성공했다는 것이 박 애널리스트의 분석이다. 이미 잠재적 경쟁 약물보다 뛰어난 효과를 입증한 상황에서 수월하게 항암 시장 진입이 가능할 것이라는 설명이다.
그는 “대부분의 기술성평가 상장기업들이 기업공개 당시 제시한 매출 전망을 달성하지 못한 것과 달리 큐로셀은 매출 계획을 실적으로 증명하는 첫 번째 기업이 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.