양사는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 시험계획 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 미국 UCSF대 베니오프 어린이병원, 한국 삼성서울병원, 아주대병원 등에서 실시 예정이다. 산필리포증후군 A형을 진단받은 2~6세 환아를 대상으로 약 2년 동안 해당 후보물질의 안전성과 내약성을 평가하게 된다.
산필리포증후군은 유전자 결함으로 몸 안에 헤파란 황산염이 쌓여 뇌를 손상시키는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이나 아직 허가 받은 치료제가 없다.
GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발된 신약 후보물질이다. 실제로 GC녹십자는 비임상 연구를 통해 해당 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높일 수 있다는 결과를 확인한 바 있다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상이 본격적으로 시작된 만큼, 빠른 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.