희귀질환인 중증근무력증 치료에 특화된 이중 작용 치료제 '질브리스큐(성분명 질루코플란)'가 국내 상륙했다. 1일 1회 투여하는 피하주사제로, 국내에서 허가 받은 성인 중증근무력증 치료제 중 자가주사가 가능한 첫 번째 치료 옵션으로 평가된다.
한국유씨비제약은 지난 21일 C5 보체 억제제 질브리스큐가 성인에서 항아세틸콜린 수용체(이하 항AChR) 항체 양성인 전신 중증근무력증의 표준요법에 부가요법으로서 식품의약품안전처 승인을 받았다고 25일 밝혔다.
전신 중증근무력증은 신경이 근육에 신호를 전달하지 못해 골격근이 약화되는 만성 자가면역 희귀질환이다. 이 질환은 원인과 치료법이 명확히 규명되지 않았을 뿐만 아니라, 적절한 관리가 이뤄지지 않을 경우 생명을 위협할 수 있어 산정특례로도 지정돼 있다.
특히, 증상이 급격히 악화돼 호흡 마비로 이어지는 ‘근무력증 위기 상황’은 전체 환자의 20%가 경험할 정도로 높은 빈도로 발생한다. 이러한 전신 중증근무력증을 관리하기 위한 치료 옵션으로 항콜린에스터라제, 스테로이드, 면역억제제 등이 사용되고 있으나 치료 효과가 늦게 나타나고 효과가 제한적이며 장기간 사용 시 중대한 이상반응도 발생할 수 있다.
질브리스큐는 유일한 이중 작용을 하는 C5 보체 억제제로서 신경근육 접합부의 보체 매개 손상을 억제한다. 이번 질브리스큐의 허가 승인은 항AChR 항체 양성인 전신 중증근무력증 성인 환자 174명을 대상으로 질브리스큐의 임상적 유효성과 안전성을 평가한 3상 임상 'RAISE 연구' 결과를 기반으로 이뤄졌다. 연구 결과, 질브리스큐는 경증부터 중증까지 이르는 환자의 증상을 신속하고 일관되게 개선하는 것으로 나타났다.
황수진 한국유씨비제약 대표는 “지금까지 전신 중증근무력증 치료법은 효과가 제한적이고, 장기 사용 시 중대한 이상반응이 발생해 치료가 제한적인 상황이었다”며 “질브리스큐는 뛰어난 임상효과를 입증했을 뿐만 아니라, 우수한 안전성과 치료 편의성 개선으로 중증근무력증의 장기적 치료에 새로운 패러다임을 열 것으로 기대한다”고 말했다.
한편, 질브리스큐는 2023년 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 항AChR 항체 양성 성인 전신 중증근무력증 치료제로 승인을 받았으며, 그 외에도 유럽, 일본, 캐나다 등에서 허가를 받은 상태다. 국내에서는 2022년 09월 30일 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.