다양한 면역 매개 질환에 효과가 기대되는 'VAV1' 표적약 개발이 첫 걸음을 뗐다. 이 물질은 염증성 장질환, 류마티스 관절염 등 다양한 면역 염증성 질환 발생에 깊이 관여하는 단백질로 알려졌다. 약물을 사용하면 이러한 단백질만을 선택적으로 분해할 수 있어 병의 근본적인 발생 원인을 제거할 수 있을 것으로 기대를 모은다.
치료제 개발과 관련해선, 본격적인 임상 개발이 시작된 상황이다. 올해 10월 글로벌 제약사 노바티스가 미국 보스턴 소재 단백질 분해제 플랫폼 개발사인 몬테 로사 테라퓨틱스와 2000억원 규모의 굵직한 기술 계약을 체결하면서 임상 평가가 본격적으로 시작됐다.
기술 거래 대상에 오른 신약 후보물질은 'MRT-6160(실험물질명)'이다. 이 약물은 유비퀴틴 리가아제(ubiquitin ligase)와 결합해 자가면역질환에 관여하는 면역 T세포와 B세포의 신호 단백질인 VAV1에 결합할 수 있도록 돕는다. 여기서 VAV1 표적 치료제는 자가면역질환에 염증을 유발하는 사이토카인이 만들어지는 것을 조절하는 작용이 핵심이다.
현재 개발사 측은 VAV1 표적 약물을 활용하면 여러 자가면역질환에 효과가 있을 것으로 기대하고 있다. 몬테 로사 관계자는 "일단 궤양성 대장염과 류마티스 관절염을 주요 적응증으로 검토하고 있지만, 다양한 질환에도 가능성을 열어두고 있다"며 "VAV1 표적은 면역 억제보다는 면역 조절에 가까운 작용으로, 잠재적 적응증이 광범위하다는 게 차별점"이라고 설명했다.