카이노스메드는 12일 기업설명회를 열고 기존에 철회한 KM-819의 임상 2상 결과를 발표하는 한편 향후 계획을 공유했다. 앞서 지난 8월 이 회사는 “일부 참여자에게서 나타난 이상반응으로 정상적인 임상 진행이 어렵다”며 임상을 자진 중단한 바 있다.
KM-819는 신경세포를 보호하는 역할을 하는 퇴행성 뇌신경계 신약 후보물질이다. 특히 먹는 치료제로 개발 중이라는 점에서 시장 범용성이나 환자 편의성이 높다는 기대를 받고 있다. 퇴행성 뇌질환의 기존 치료법은 주사제 투여나 수술이기 때문이다.
이런 가능성을 바탕으로 카이노스메드는 지난해 3월부터 다계통 위축증 환자를 대상으로 국내 임상 2상을 진행해왔다. 이후 같은 해 11월 일부 환자들에게 간 이상 반응이 발생하며 임상이 중단됐다.
카이노스메드 관계자는 “임상 가이드라인에 따라 간 효소 염증 수치가 정상 수준의 3배를 넘으면 투약을 중단하고 이상반응을 치료해야 했다”며 “환자는 정상적으로 회복했고 이러한 상황이 재발되지 않도록 관리하는 프로토콜을 확립했지만, 이 과정에서 7개월 이상 임상이 중단됐다”고 설명했다.
식품의약품안전처는 제대로 된 유효성 검증이 어렵다고 보고 자진철회를 권고했고, 카이노스메드 측도 이를 받아들여 임상이 최종 중단됐다.
해당 임상을 주도한 이종식 분당차병원 교수는 “KM-819는 여전히 다계통 위축증은 물론 파킨슨병 치료제로 개발할 수 있는 가능성이 남아있다”고 말했다. 유효성 입증에 실패한 것이 아닌 만큼, 그 효과에는 여전히 기대를 가질 수 있다는 설명이다.
실제 당시 임상에서 약물 투여 9개월 시점까지 임상에 참여한 6명의 환자는 양전자 방출 단층촬영(PET) 검사 결과 9개월간 유의미한 차이가 없었다. 병의 진행이 거의 일어나지 않았다는 의미다. 통계적으로 유의미한 숫자는 아니지만, 치료 효과의 경향성은 확인할 수 있는 부분이다.
이에 따라 카이노스메드는 관련 서류 준비를 마치는 대로 식약처에 국내 임상 2상 재개 신청서를 제출할 계획이다.
이기섭 카이노스메드 대표는 “임상 자진철회라는 아픔이 있었지만, 오히려 다양한 평가지표를 통해 임상 성공에 대한 확신과 자신감을 갖게 됐다”며 “임상 재개를 위한 투자를 유치하기 위해 다수의 VC와 논의를 진행 중”이라고 말했다.