글로벌 제약사 노바티스가 자가면역질환 치료제 개발에 2000억원 규모의 굵직한 기술 계약을 체결했다. 이제 막 초기 임상평가를 끝마친 걸음마 단계의 신약 후보물질이지만, 공동개발을 통해 염증성 장질환을 비롯한 류마티스 관절염 등 다양한 자가면역질환 치료제로 활용할 것이란 계획이다.
업계에 따르면, 28일(현지시간) 노바티스는 미국 보스턴 소재 단백질 분해제 플랫폼 개발사인 몬테 로사 테라퓨틱스와 1억 5천만 달러(약 2070억원)의 파트너십 계약을 체결했다.
몬테 로사는 자가면역질환을 유발하는 단백질을 분해하는 독점 기술 플랫폼 'QuEEN'을 활용해 표적 작용제 후보물질 'MRT-6160(후보물질명)'과 분자 접착제 분해제 'VAV1'을 개발 중이다. 이번 계약에 따라 노바티스는 MRT-6160과 VAV1 개발 및 판매에 대한 독점권을 갖게 된다. 몬테 로사는 노바티스로부터 선불금 외에도 개발 및 판매에 따른 성과금, 로열티 명목으로 최대 21억 달러(약 2조8900억원)를 받게 된다.
기술거래 대상인 MRT-6160은 다른 분자 접착제 분해제와 마찬가지로 체내 단백질 분해작용을 통해 표적 단백질을 파괴한다. 특히, 유비퀴틴 리가아제(ubiquitin ligase)와 결합해 단백질 표면을 재구성함으로써 자가면역질환에 관여하는 면역 T세포와 B세포가 모두 사용하는 신호 단백질인 VAV1에 결합할 수 있도록 돕는다. VAV1은 자가면역질환에서 염증 유발 사이토카인이 만들어지는 것을 조절한다.
때문에 개발사 측은 VAV1을 표적으로 하는 MRT-6160을 활용하면 여러 자가면역질환 치료에 효과가 있을 것으로 기대하는 눈치다. 몬테 로사 관계자는 "일단 궤양성 대장염과 류마티스 관절염을 주요 적응증으로 검토하고 있지만, 다양한 질환에도 가능성을 열어두고 있다"며 "VAV1 표적은 면역 억제보다는 면역 조절에 가까운 작용으로, 잠재적 적응증이 광범위하다는 게 차별점"이라고 설명했다.
마르쿠스 워머스 몬테 로사 최고경영자(CEO)는 “MRT-6160은 자가면역질환에 있어 어떤 역할을 할 수 있는지 분명하게 보여주는 자산“이라며 “표적 단백질에 매우 선택적으로 작용하는 물질로 강력한 효과를 확인하기 위해 임상평가를 계속해서 진행할 계획"이라고 밝혔다.
현재 몬테 로사는 건강한 임상참가자를 대상으로 한 MRT-6160의 임상 1상 시험을 마무리하고 있다. 이후 노바티스가 모든 임상 개발 및 상업화를 담당하게 된다. 워머스 CEO는 "1상 임상의 중간분석 결과는 내년 1분기에 나올 예정"이라며 "2상 임상도 내년부터 시작하는 것을 목표로 잡고 있다"고 말했다.