미국 식품의약국(FDA)은 10일(현지시간) 글로벌 제약사 바이오젠의 항체 치료제 '펠자르타맙(felzartamab)'을 혁신치료제로 지정했다. 이 약은 신장이식 환자에 면역 거부반응을 억제하는 목적으로 개발됐다.
펠자르타맙은 CD38을 표적하는 단일클론 항체 약물이다. 올해 7월 바이오젠이 희귀질환 치료제 전문개발사 하이바이오(Human Immunology Biosciences)를 11억5000만 달러(약 1조5500억원)에 인수하면서 확보했다.
앞서 신장에 발생하는 희귀병인 원발성 막성신장병증(PMN) 치료에 대해서도 희귀의약품 지정을 받았으며, 현재 PMN과 항체 매개 신장이식 환자에 항체 거부반응을 적응증으로 한 임상 2상이 완료됐고 조만간 3상 평가에 돌입할 예정이다.
이번 혁신치료제 지정은 펠자르타맙의 임상 2상(연구번호 NCT05021484) 결과를 근거로 이뤄졌다. 연구에는 신장이식 후 최소 6개월이 지난 후 항체 매개 거부반응을 경험한 22명 환자가 등록됐다. 주요 결과를 보면, 치료 24주 후 환자 82%가 항체 매개 거부반응이 해소된 반면 위약(가짜약)군은 20%에 그쳤다. 펠자르타맙으로 거부반응이 해소된 9명의 환자 중 67%는 52주 후에도 상태를 유지했다.
바이오젠은 "펠자르타맙은 혈뇨와 단백뇨가 나타나는 lgA신장병증(lgAN) 환자를 대상으로한 임상 2상을 진행 중이며, 내년에 PMN 및 lgAN, 항체 매개 거부반응 환자를 대상으로 한 세 건의 3상을 시작할 계획"이라며 "진행 중인 임상은 중간 분석에서 긍정적 결과를 확인했다"고 밝혔다.
한편, 바이오젠은 최근 몇 달 동안 격동의 시기를 보냈다. 에자이와 공동개발한 알츠하이머 치매 치료제 '레켐비(성분명 레카네맙)'가 유럽의약품청(EMA) 허가에 제동이 걸리며 차질을 겪었다. 더불어 세이지 테라퓨틱스와 개발하던 수전증(본태성 진전) 치료 후보물질 'SAGE-324(실험물질명)'도 임상 2상 시험에 실패하며 결국 개발을 포기했다.