남궁준 스터닝밸류 리서치 연구원은 7일 “앱클론의 CAR-T 치료제 AT101이 임상 1상시험에서 고무적인 결과를 보였다”고 분석했다.
면역체계에서 핵심적인 역할을 하는 T세포는 감염된 세포나 악성 암세포를 찾아내 파괴한다. 그런데 일부 암세포는 정상 세포와 구별이 어려워 T세포가 인지하지 못하는 상황이 생길 수 있다. 이에 T세포에 ‘키메릭 항원 수용체(CAR)’라는 유전자를 삽입해 투여하는 것이 CAR-T 치료제다. CAR는 정상세포가 아닌 암세포만을 인식하기 때문에 T세포의 면역작용을 강화하게 된다.
CAR-T 치료제는 T세포에 새로운 유전자를 추가하는 방식의 세포치료제로, 1회 투여만으로도 뛰어난 효과를 보이는 것이 특징이다. 덕분에 ‘기적의 항암제’라는 명칭이 붙었지만, 여전히 재발률이 높다는 점은 단점으로 지목된다. 2022년 프랑스 연구진이 국제학술지 《혈액(Blood)》에 발표한 연구에 따르면, CAR-T 치료제를 투여한 B세포림프종 환자 312명을 평균 7.9개월간 추적한 결과 약 76%(238명)의 환자가 재발한 것으로 나타났을 정도다.
이와 관련해 앱클론이 개발 중인 치료제 후보물질 AT101은 임상 1상에 참여한 환자 전원이 투약 후 2년이 넘게 암 재발 없이 건강한 상태를 유지하고 있는 것으로 알려졌다.
효능 면에서도 기존 치료제보다 뛰어났다. 참여자 12명 중 9명이 완전관해(암세포가 완전히 없어진 상태), 1명이 부분관해(암세포 크기가 30% 이상 줄어든 상태)를 보인 것으로 파악되고 있다. 기존 치료제인 노바티스 ‘킴리아’와 길리어드 ‘예스카타’의 완전관해율은 각각 29%, 51%였다. 이런 점에 비춰 볼 때 소규모 임상임을 감안해도 고무적인 결과라는 분석이다.
남궁준 연구원은 “이같은 결과를 바탕으로 앱클론은 AT101의 식품의약품안전처 신속 승인을 추진 중”이라며 “탁월한 항암 항체 기술력을 바탕으로 향후 성장성이 매우 높을 것으로 기대한다”고 말했다.
현재 앱클론은 7개 기관에서 82명의 환자를 대상으로 AT101의 국내 임상 2상을 진행하고 있다. 중간결과 발표는 10~11월로 예상되며, 여러 다국적 제약사들과 기술수출 협상도 논의 중이다.