구강점막염은 암 환자에게 가장 흔하게 나타나는 부작용이다. 치료 과정에서 면역 기능이 떨어지며 입 안 점막에 염증성 궤양 반응이 나타나는 것이다. 특히 고강도 화학요법 치료를 받는 혈액암 환자와 방사선 치료를 동반하는 두경부암 환자의 대부분은 중증 구강점막염으로 고통을 호소하고 있으나 마땅한 치료제가 없는 실정이다.
이와 관련해 미토이뮨은 중증 구강점막염 치료제 후보물질 'MIT-001'의 임상 2상을 국내와 미국에서 각각 진행하고 있다. MIT-001은 구강점막염의 주 원인인 '미토콘드리아 활성산소(mtROS)'와 염증을 일으키는 인자 '사이토카인'의 생성을 억제하는 약물이다.
이번에 미토이뮨이 발표한 데이터는 조혈모세포이식 혈액암 환자를 대상으로 진행한 국내 2a상의 탑라인 데이터다. 안정성과 유효성 면에서 위약 대비 긍정적인 결과를 보이면서도 부작용이 거의 보고되지 않았다.
이번 임상 연구를 주도하고 있는 조석구 서울성모병원 혈액내과 교수는 “미토이뮨의 치료제는 현재 치료약제가 없는 중증 구강점막염 치료의 신약으로, 실제 의료 환경에 도입되면 환자들에게 큰 도움이 될 것”이라고 전망했다.
미토이뮨은 내년 초 MIT-001의 미국 임상 2a상 최종 데이터를 얻을 것으로 기대하고 있으며, 이를 토대로 임상 2b/3상 진입 및 글로벌 기술 이전을 추진할 계획이다. 이번에 유효성을 확인한 조혈모세포이식 혈액암 환자 외에도 두경부암 환자에 대한 임상을 병행하고 있는 만큼 적응증을 확대해 수익성을 극대화한다는 구상이다.
김순하 미토이뮨 대표는 “이번 임상시험에서 MIT-001의 긍정적인 결과를 확인했다”며 “내년 미국 2a 임상시험에서도 좋은 성과를 기대하고 있다”고 말했다.