글로벌 제약사 한국세르비에가 지난 26일 개최된 대한종양내과학회(KSMO) 정기 학술대회에서 런천 심포지엄을 열고, 최근 출시한 표적 치료제 '팁소보(성분명 이보시데닙)'의 임상적 의의를 논의하는 자리를 가졌다. 이날 행사는 의료진을 포함해 많은 업계 관계자들이 참석해 성황리에 진행됐다.
‘이보시데닙의 출시로 재정의 된 IDH1 돌연변이 환자 관리(Redefining of management for IDH1 mutation patients with the arrival of Ivosidenib)’를 주제로 진행된 이번 심포지엄에는 이명아 서울성모병원 종양내과 교수가 좌장을, 김규표 서울아산병원 종양내과 교수가 발표를 맡았다.
팁소보는 올해 5월 22일자로 ‘이소시트르산 탈수소효소-1(Isocitrate Dehydrogenase-1, IDH1) 변이 양성인 이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에서의 단독요법과, IDH1 변이 양성인 급성골수성백혈병을 새롭게 진단받은 만 75세 이상 또는 집중유도 화학요법에 적합하지 않는 동반질환이 있는 성인 환자에서 아자시티딘과의 병용요법’으로 식품의약품안전처 허가를 받았으며, 지난 9월 국내 출시됐다.
무엇보다 팁소보는 담관암 치료를 위해 글로벌 표준지침인 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 유일하게 가장 강력한 'Category 1' 등급으로 추천하고 있는 표적 치료 옵션이다.
이날 발표에서는 IDH1 유전 변이 표적 치료제 팁소보의 작용 및 주요 임상 데이터가 공유됐다. 변이 양성인 담관암 및 급성골수성백혈병에서 확인된 무진행 생존기간(PFS), 무사건 생존기간(EFS)과 전체 생존기간(OS) 및 안전성 자료 등이 강조됐다.
담관암 환자를 대상으로 한 팁소보 3상 임상(ClarlDHy 연구)은 IDH1 변이가 있는 담관암에서 임상적 혜택을 확인한 최초의 무작위배정 3상 임상 결과였다. 주요 결과를 보면 팁소보는 위약(가짜약) 대비 질병 진행 위험을 63% 감소시켰으며, 무진행 생존기간(PFS) 중앙값이 2.7개월로 나타났다(위약군 1.4개월). 또한 32%의 환자가 6개월의 PFS를, 22% 환자가 12개월 PFS를 달성했다. 또한, 전체 생존(OS) 중앙값은 팁소보군에서 10.3개월로 보고됐다.
이명아 교수는 “팁소보가 안전성과 내약성을 함께 확인한 경구용 표적 치료제인만큼 담관암 환자의 힘든 치료 여정에 큰 도움이 될 것으로 기대한다”고 말했다.
급성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 3상 임상(AGILE 연구)에서도 팁소보는 '아자시티딘'과 병용 시 EFS 지표 22.9개월(위약군 4.1개월)로 개선 효과를 입증했으며, OS 또한 유의미하게 개선했다. 팁소보를 투여한 환자군의 OS 중앙값은 24.0개월(위약군 7.9개월)로 나타났다. 장기 추적 결과에서도 팁소보 병용요법의 OS 중앙값이 29.3개월로 늘어나 위약 병용요법에 비해 3.7배 이상 길었으며, 사망 위험도는 58% 감소됐다.
김규표 교수는 “팁소보는 IDH1 변이 양성인 담관암과 급성골수성백혈병에 적응증을 가지고 있으며, 임상을 통해 우수한 유효성과 안전성을 확인했다"며 "특히 두 연구 모두 교차투여(cross over)를 허용했다는 사실을 고려할 때, 생존기간 개선은 매우 의미 있는 결과”라고 평가했다.
이어 “그간 치료 옵션이 제한적이었던 담관암과 급성골수성백혈병에서 효과가 좋은 신규 표적 치료제가 등장한 만큼, 국내 환자들의 치료 효과 및 삶의 질 개선에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
한국세르비에 매튜 멘딜 대표는 “팁소보의 한국 승인과 출시는 IDH1 돌연변이를 가진 담관암과 급성골수성백혈병 환자들에게 중요한 진전이라고 생각한다”며 “임상 현장에서 팁소보를 필요로 하는 많은 환자들에게 적절히 사용될 수 있도록 접근성을 개선하기 위해 보험 급여 적용 등 다방면으로 많이 노력하고 있다”고 말했다.