GC녹십자와 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 2일 밝혔다.
LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 함께 개발하고 있는 파브리병 치료 혁신신약이다. 이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 축적되면서 세포독성 반응과 염증이 발생하고 이로 인해 다양한 장기가 손상된다. 심하면 사망까지 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 하지만 이런 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 정맥주사를 맞아야 해서 불편하고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 이런 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제라는 게 회사 측 설명이다. 또한 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했고, 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다. 이를 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되기도 했다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 “FDA에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 양사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다”고 말했다.