미국 식품의약국(FDA)은 어댑티뮨의 ‘테셀라’를 활막육종 치료제로 가속승인했다고 2일(현지시간) 밝혔다.
활막육종은 지방, 근육, 신경 등 연조직에 발생하는 희귀 고형암이다. 환자의 3분의 1은 30세 이하에 병을 진단받으며, 전이성 질환 환자의 5년 생존율은 약 20%에 불과하다.
유전자변형 T세포 치료제인 테셀라는 이전에 화학요법을 받은 성인 활막육종 환자를 위한 치료제로 승인을 받았다. 그동안 FDA 승인을 받았던 유전자변형 T세포 치료제는 모두 혈액암 치료제였다. 고형암 치료제로 승인을 받은 건 이번이 처음이다.
유전자변형 T세포 치료제는 환자에게서 혈액을 채취해 면역세포인 T세포를 분리하고, 유전자를 변형해 다시 체내에 주입하는 방식의 일회성 치료제다. 암세포 표면에 있는 단백질을 인식해 T세포가 암세포를 공격하게 하는 CAR-T 치료제와 T세포 수용체(TCR)를 유전적으로 변경해 암세포 내부에 생기는 특정 단백질 조각을 인식하게 하는 TCR-T 치료제로 나뉜다. CAR-T 치료제는 주로 혈액암 치료제로 사용되고, TCR-T 치료제는 세포 내부의 항원을 인식하기 때문에 고형암 등 더 다양한 암 유형을 표적으로 삼을 수 있는 것으로 알려졌다.
이번 테셀라 승인은 44명의 환자를 대상으로 한 임상 3상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 치료에서 종양 감소 등을 나타내는 객관적반응률(ORR)은 43%로 확인됐다. 다만 테셀라를 투여받은 환자에서 생명을 위협할 수 있는 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 나타날 수 있다고 회사는 설명했다. 사이토카인 방출 증후군은 세포치료제의 대표적인 부작용으로 전신 염증 반응 증후군의 일종이다. 테셀라 가격은 72만7000달러(9억8806만원)로 책정됐다.
산드라 디안젤로 메모리얼 슬론 케터링 암센터 종양내과 의사는 “테셀라는 환자의 면역세포를 사용해 암세포를 인식하고 공격하는 일회성 주입 치료제로 활막육종의 현재 치료 표준과 다르다”며 “이번 승인은 고형암 세포치료제 개발에서 중요한 이정표”라고 말했다.
애드리언 로우클리 어댑티뮨 최고 경영자는 “테셀라 승인은 세포치료제로 암치료 방식을 재정의하려는 어댑티뮨의 여정에서 중요한 단계이자 10년간 연구개발의 결실”이라고 밝혔다.