대웅제약에 따르면 베르시포로신은 지난 26일 미국 식품의약국(FDA) 산하의 데이터모니터링위원회(IDMC) 2차 회의에서 ‘임상 지속’을 권고 받았다. 안전성 데이터를 검토한 결과 큰 문제점이 발견되지 않았다는 설명이다. IDMC는 내년 초 예정된 3차 회의에서 임상 2상의 안전성을 최종 점검할 예정이다. IDMC는 진행 중인 임상의 안전, 효능 등을 중간 검토하는 위원회다. 임상의 안전성과 과학적 타당성 확보를 목적으로 운영된다.
특발성 폐섬유증(IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 병이다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과하고, 예후가 좋지 않은 것으로 알려졌다. 기존 치료제는 섬유화 진행 속도를 늦추는 수준으로 효능이 제한적이고, 이상 반응 발생률도 높다는 게 대웅제약 측 설명이다.
반면 베르시포로신은 콜라겐 합성을 직접적으로 억제하기 때문에 기존 치료제와 차별화된 안전성과 효능을 보여줄 것이라는 설명이다. 이 회사는 지난해 1월부터 미국과 한국에서 40세 이상 환자를 대상으로 임상 2상을 진행 중이다. 베르시포로신을 단독 또는 기존 치료제와 병용해 투여할 때의 안전성과 내약성, 유효성을 평가한다. 현재까지 61명의 환자를 모집해 목표 인원 102명의 약 60%를 달성했으며, 임상 2상은 내년 완료할 계획이다.
베르시포로신은 미국 식품의약국(FDA)에서 2019년 희귀의약품, 2022년 신속심사제도(패스트 트랙) 개발 품목으로 지정 받았고, 올해 1월 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품으로 지정됐다. 지난해에는 영국 씨에스파마슈티컬스(CS Pharmaceuticals)와 중화권 기술 수출 계약을 체결하는 등 글로벌 시장 진출도 추진하고 있다.
이창재 대웅제약 대표는 “이번 IDMC의 권고는 베르시포로신의 안전성을 입증한 중요한 이정표”라며 “혁신 신약 후보 물질인 베르시포로신 개발을 통해 특발성 폐섬유증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 밝혔다.