24일(현지시간) 화이자는 A형 혈우병 유전자 치료제로 개발하고 있는 '지로톡신 피텔파르보벡'이 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 냈다고 밝혔다.
화이자에 따르면 중등도에서 중증의 혈우병 A형 성인 남성 참가자 75명을 대상으로 지록토진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)을 투여한 결과 연평균 출혈빈도(ABR)가 4.73에서 1.24로 통계적으로 유의하게 감소했다. 이 약물은 한번 주입하면 혈액응고인자를 스스로 생성할 수 있게 하는 유전자 치료제다.
A형 혈우병은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환이다. 외상, 치아발치, 외과적 수술 이후 지속적으로 출혈이 나타난다. 현재까지 완치할 수 있는 근본적인 치료법은 없고, 혈액응고인자 농축 제제를 보충하는 방식으로 출혈을 예방·치료한다.
이번 결과를 통해 화이자는 피텔파보벡의 안전 문제를 극복하게 됐다. 이 회사는 앞서 2021년 임상시험을 진행하다가 혈전 발생 위험에 따라 연구를 보류했고, 2022년 임상 설계를 조정한 후 시험을 재개한 바 있다.
화이자는 이후에도 최대 15년에 걸쳐 임상 참가자들을 추적 관찰할 계획이다. 또한 이번 결과의 추가 데이터는 학술대회를 통해 발표할 계획이다.
임상을 주도한 앤드류 레빗 캘리포니아대 샌프란시스코캠퍼스 교수는 “A형 혈우병을 앓고 있는 사람들은 링거나 주사를 자주 맞아 출혈을 예방하고, 치료해야 하는데 신체적, 정서적 영향을 과소평가할 수 없다”며 “이번 임상 시험의 긍정적인 결과는 환자들의 치료 부담을 덜 수 있다는 잠재력을 보여준다”고 했다.
화이자는 지난 4월 B형 혈우병 유전자치료제인 '베크베즈'를 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받고, 현재 유럽의약품청(EMA)의 허가 결정을 기다리고 있다. 또한 피하주사 제형의 혈우병 A형·B형 신약 ‘마르스타시맙’의 승인을 위해 FDA와 EMA에 허가 신청을 제출하는 등 관련 포트폴리오를 확대하고 있다.