희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증에 새로운 치료제 '보이데야(성분명 다니코판)'가 국내 허가를 획득했다.
1일 한국아스트라제네카는 자사의 경구용 D인자 저해제 보이데야가 지난달 28일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 환자의 혈관 외 용혈 치료를 위한 부가 요법으로 허가를 받았다고 밝혔다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 유전자 돌연변이에 의해 나타나는 희귀질환으로, 용혈 및 혈전증으로 인해 빈혈, 피로, 헤모글로빈뇨 등이 나타나며 심하면 사망에 이를 수 있다.
치료는 혈관 내 용혈과 혈전증을 감소시킬 수 있는 C5 억제제인 '라불리주맙(제품명 울토미리스)' 혹은 '에쿨리주맙(제품명 솔리리스)'을 통해 이뤄지는데, 치료 과정에서 결함이 있는 적혈구가 C3에 축적될 경우 혈관 외 용혈이 발생할 수 있다. 이들 환자는 빈혈 및 수혈이 요구되며, 수혈이 필요한 심각한 PNH 환자 10명 중 1~2명이 경험하는 것으로 알려졌다.
보이데야는 최초의 경구용 D인자 억제제로 이번 식약처 허가를 통해 기존에 C5 억제제를 투여 중인 PNH 환자에서 혈관 외 용혈 증상이나 징후가 있는 경우, 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에 부가 요법으로 사용할 수 있다.
식약처 허가는 라불리주맙 또는 에쿨리주맙 치료를 시행한 성인 PNH 환자 중 유의미한 혈관 외 용혈 증상이 발생한 환자를 대상으로 보이데야 추가 요법의 우월성을 평가한 글로벌 3상 임상 'ALPHA 연구'를 근거로 이뤄졌다.
주요 결과를 보면, 보이데야는 1, 2차 평가변수를 모두 충족한 것으로 확인됐다. 1차 평가변수인 연구 시작시점 대비 12주차 헤모글로빈 농도 변화에서 보이데야는 2.94g/dL, 위약(가짜약)은 0.50g/dL로 나타났다. 특히, 보이데야와 위약 간의 평균 헤모글로빈 농도 차이는 치료 1주차부터 보고됐다.
더욱이 보이데야는 수혈 없이 12주차 헤모글로빈이 2g/dL 이상 증가한 환자의 비율이 60%(42명 중 25명)에 달한 반면, 위약은 0명에 그쳤다. 치료 12주차까지 수혈을 회피한 환자 비율 역시 보이데야가 83%(42명 중 35명), 위약은 38%(21명 중 8명)로 확인됐다. 임상 기간 동안 가장 흔한 이상반응은 두통이었으며, 약물 관련 심각한 이상반응은 관찰되지 않았다.
한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 “ALPHA 연구는 한양대병원 혈액종양내과 이종욱 교수팀이 연구 제1저자로 참여하는 등 국내 의료진의 많은 기여로 탄생한 치료제”라며 “국내 희귀질환 환자들이 더 나은 환경에서 치료를 받을 수 있도록 끊임없이 노력하겠다”고 밝혔다.