유한양행은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 ‘YH35995’의 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에서 승인받았다고 1일 밝혔다. 고셔병은 몸속 불필요한 성분을 처리하는 효소가 결핍되면서 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)의 한 종류다.
유한양행은 고셔병 환자의 몸에 쌓이는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 경구 투여용 치료제로 개발하고 있다.
이번에 착수하는 임상 1상 시험은 건강한 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적, 약력학적 특성을 평가한다.
이 물질은 전임상 시험에서 우수한 유효성과 안전성이 확인됐다. 특히 동물에서 높은 혈액뇌장벽(BBB) 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서 GL1 수치를 오래 억제하는 특징을 보였다는 게 회사 측 설명이다.
유한양행은 특히 신경학적 증상에 대해 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대하고 있다. 고셔병은 골절과 출혈 경향, 종양 발생 위험도가 증가하는 1형과, 이에 더해 경련과 신경학적 퇴행증상이 나타나는 2형·3형으로 나뉜다. 2형과 3형 고셔병은 세계적으로 치료 옵션이 거의 없어 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화와 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 YH35995의 임상 개발에 성공적으로 진입할 수 있게 됐다”며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크고, 곧 시험 대상자 모집을 개시할 예정”이라고 밝혔다.