난치성 신경질환인 다발성경화증에 새로운 치료 옵션이 국내 도입됐다. '오크레부스(성분명 오크렐리주맙)'는 다국적 제약사 로슈가 개발한 항체 약물로, 현재 완치 목적의 치료법이 없는 가운데 질병의 재발을 효과적으로 예방할 수 있는 치료제로 기대를 모은다.
18일 국립암센터 신경과 김호진 교수(대한신경면역학회 회장)는 한국로슈의 다발성경화증 치료제 오크레부스 허가 기자간담회에 참석해 "연간 재발률 및 장애 진행 위험을 효과적으로 감소시킨 약물"이라며 "환자들의 삶의 질 개선 뿐 아니라 전반적인 사회 경제적 비용을 절감할 수 있는 약제가 도입돼 기대가 크다"고 밝혔다.
오크레부스는 다발성경화증 환자들의 신경계 장애를 유발하는 탈수초 현상에 영향을 미치는 CD20 발현 B세포를 선택적으로 표적하는 인간화 단일클론항체(mAb)다. 다발성경화증의 대다수를 차지하는 재발형 다발성경화증(RMS)을 포함해 그동안 치료 옵션이 없었던 일차 진행형 다발성경화증(PPMS)에 사용 승인을 받은 치료제로 지난 5월 식품의약품안전처의 허가를 획득했다.
통상 다발성경화증은 자가면역 염증 반응에 의해 수초가 손상되는 만성 질환이다. 염증과 신경 퇴행 및 뇌 위축을 나타내고 결과적으로 장애의 축적으로 이어지며, 이는 환자들의 삶의 질 저하 뿐만 아니라 사회적 비용 증가를 초래한다. 완치 치료법이 없는만큼 단순 재발 방지를 넘어 발병 초기부터 질병의 진행을 억제하는 고효능약제(High-Efficacy Disease Modifying Therapies)로 치료를 시작하는 것이 중요하다.
김호진 교수는 “최근 오크레부스 등 고효능약제의 조기 사용이 다발성경화증의 진행을 유의하게 억제할 수 있다는 연구 결과들이 발표되며, 효과적인 치료제를 처음부터 사용하는 방향으로 치료 전략이 점차 변화하고 있다”며 “특히 이러한 고효능약제의 초기 사용이 환자들의 임상적 효과의 개선 뿐만 아니라 장기적으로 장애의 축적을 방지함으로써 사회 경제적 비용의 절감 효과를 가져올 수 있다”고 설명했다.
실제로 국립암센터에서 재발 완화형 다발성경화증 환자들의 치료를 분석한 결과, 중등도 효능 약물로 치료를 시작한 경우 치료 기간 16개월(중앙값) 동안 환자의 절반 이상(51%)에서 재발, 새로운 병변, 장애 진행 등의 질환 활성을 보인 반면, 고효능 약물로 치료를 시작한 경우 치료 기간 34개월(중앙값) 동안 환자 전체(100%)가 질병무활성근거(NEDA)를 유지하며 질환 활성을 보이지 않았다.
김 교수는 ”최근 국내 허가를 받은 오크레부스는 고효능약제에 해당하는 다발성경화증 치료제"라며 "다수의 글로벌 임상 연구를 통해 재발형 및 일차 진행형 다발성경화증 환자에서 유의미한 질환 활성 억제 효과를 보였다"고 말했다.
그러면서 “특히 이러한 질병 진행 억제가 10년까지 유지되면서 환자들의 장애를 줄이는 효과를 나타냈다"며 "이런 약제가 드디어 국내에 도입돼 반갑고 향후에도 좋은 약제들이 신속하게 도입돼 치료 접근성이 보다 개선되기를 기대한다”고 전했다.
오크레부스는 재발형 다발성경화증 환자를 대상으로 한 OPERA I&II 허가 임상 연구 결과, 대조군 대비 연간 재발률(ARR)을 절반 가까이 줄였다. 두 연구의 통합분석 결과, 12주 동안 대조군 대비 장애의 진행(CDP) 위험을 40% 감소시켰으며, 질병무활성근거 달성 환자 비율을 75% 개선시켰다. 특히 해당 연구의 오픈라벨 연장 연구 결과, 오크레부스로 10년간 지속 치료를 받은 재발형 다발성경화증 환자 중 77%는 장애의 축적을 경험하지 않았으며, 92%는 보행 보조 기구의 도움없이 독립적인 보행이 가능했다.
모든 3상 임상 연구에서 오크레부스와 관련된 가장 흔한 이상반응은 약물 주입 관련 반응(IRR)과 상기도 감염이었으며, 중증도는 대부분 경증 내지 중등도로 나타났다. 10년간 오크레부스 투여군에서 새롭거나 예상치 못한 이상반응은 발견되지 않았고 양호한 안전성 프로파일을 보였다.
한국로슈 메디컬 파트너십 클러스터 이승훈 리드는 “현재 다양한 신경계 질환 분야에서 20개 임상 개발 프로그램 및 후보 약물에 대한 15개 이상의 대규모 임상을 진행 중”이라며 “오크레부스 허가를 통해 국내에서도 보다 폭넓은 유형의 다발성경화증 환자들에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 뜻깊게 생각한다"고 말했다.
한편, 한국로슈는 오크레부스 외에도 2020년 척수성 근위축증 신약 ‘에브리스디’ 및 2021년 시신경척수염 범주질환 신약 ‘엔스프링’을 연이어 출시했으며, 2023년 말 두 치료제 모두 건강보험 급여를 적용 받았다.