희귀 유전병인 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료에 '세프로틴주'가 건강보험 급여 등재에 파란불을 켰다.
건강보험심사평가원은 13일 제6차 약제급여평가위원회(약평위)를 열고 세프로틴주의 급여 적정성이 있다고 결정했다.
한국다케다제약이 국내 공급하는 세프로틴주는 선천성 단백질C 결핍증 치료제로, 사람단백질C 성분을 처음으로 사용한 약제이다. 이 질환은 단백질C가 부족해 혈액 응고 조절에 치명적 결함이 생기는 희귀병이다. 2022년 해당 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 치료 목적으로 국내 허가를 받았다.
또한 이날 약평위는 다케다제약의 난소암 표적치료제 '제줄라(성분명 니라파립토실산염일수화물)'에 대해서도 상동재조합결핍 양성 1차 백금기반 항암화학요법에 반응한 난소암 선인 환자의 단독 유지요법에 급여 확대를 결정했다.
반면 한국BMS제약의 증상성 폐색성 비대성 심근병증 신약인 '캄지오스캡슐'은 재심의 판정을 받고 급여 문턱을 넘지 못했다. 캄지오스는 이 질환에 최초 허가를 받은 약제로, 주요 발병 원인인 마이오신과 액틴의 과도한 결합을 분리해 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 작용을 한다.