GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'에 대한 임상 1상 임상시험계획서를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.
이번 승인으로 GC1130A 개발에 속도가 붙을 전망이다. 양사는 연내 미국, 한국, 일본에서 GC1130A의 다국가 임상을 시작할 예정이다.
산필리포증후군(A형)은 조직발달과 혈관 생성 등에 관여하는 헤파란 황산염이 체내에 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자는 산필리포증후군 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다.
해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았다. 유럽 EMA로부터도 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다.
GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해졌다"며 "해당 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.