7일(현지시간) 로이터통신에 따르면 화이자가 뒤센근이영양증 치료제로 개발하고 있는 ‘포다디스트로진 모바파보벡’의 임상시험에 참여했던 한 소년이 심장마비로 사망했다. 환자는 2023년 초 임상 2상시험에 참여해 치료를 받았었다.
뒤센근이영양증은 근위축·근력저하가 나타나는 유전병이다. 전세계적으로 남자 아이 3500명 중 1명 꼴로 발생한다. 2~6세에 증상이 나타난 후 서서히 근육이 약해지면서 걷지 못하다가 20세 이후 사망하게 될 확률이 높다.
회사 측은 이번 부작용의 잠재적인 원인을 파악하기 위해 외부 모니터링 위원회와 함께 데이터를 검토하고 있다. 또한 임상 3상 ‘시프레오(CIFFREO)’의 크로스오버 투약을 중단할 예정이다. 시프레오는 4세에서 7세의 소년 환자를 대상으로 15개국에서 진행되고 있는 연구다. 여기에는 위약군에게도 치료제를 투약하는 크로스오버 연구가 포함돼 있다.
다만 다른 연구 활동은 예정대로 진행할 계획이다. 화이자 관계자는 “이번 결과는 최종 결과에 대한 기대에 영향을 미치지 않는다”며 “당사는 이달 말 시프레오 임상 3상에 대한 1차 분석을 시작하고, 빠른 시일 내에 주요 결과를 공유할 것으로 기대한다”고 말했다.
해당 치료제는 이전에도 안전 문제로 개발이 지연된 바 있다. 2021년 임상 1상 단계에서 사망자가 발생하면서 연구가 중단됐다가 환자가 일주일간 병원에 머물어야 한다는 안전 장치를 추가하면서 재개됐다.