하반신 마비와 같은 치명적인 중증 장애를 일으키는 희귀 면역병 '시신경 척수염 범주질환(NMOSD)'을 겨냥한 최초의 표적 치료 옵션이 국내 처방권에 안착했다. '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'는 올해 4월부터 NMOSD 재발 방지 목적으로 건강보험 급여를 적용받게 됐다.
7일 김호진 국립암센터 신경과 교수는 한국아스트라제네카의 솔리리스 급여 기자간담회에 참석해 “미국 및 국내에서 NMOSD 치료 목적으로 허가된 최초의 치료제"라며 "오랜 기간 재발의 두려움을 안고 살아가던 환자에게 이번 급여 적용은 무척 반가운 소식이 될 것”이라고 말했다.
NMOSD는 중추신경계에 염증이 발생하는 희귀질환으로 근력 약화, 배뇨 문제부터 실명, 운동 장애, 하반신 마비 등 중증 증상을 유발한다. 한 번의 재발로도 심각한 장애를 유발할 수 있으며, 재발이 반복될수록 실명과 하반신 마비 등의 영구적인 장애를 초래할 수 있다. 또한 여성에서 유병률이 높고 30대부터 유병률이 증가하는 특징을 보이는 만큼 적극적으로 재발을 방지하는 치료가 필요하다.
솔리리스는 한국아스트라제네카(AZ)가 국내 공급 중인 C5 보체 억제제 약물로, 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 NMOSD 치료에 효과를 나타낸다. 이 약물은 지난 4월 NMOSD 재발 방지 용도로 급여권에 들어오면서, 반복적인 재발로 인해 신경학적 결손을 경험하던 환자들의 치료 접근성도 한층 개선될 것으로 기대를 모은다. 몇 년 전만 해도 이 질환에는 재발 방지 목적으로 허가를 받은 치료제가 없었다.
이와 관련해 솔리리스는 주요 임상평가에서 재발을 예방하는 확실한 효과를 나타냈다. PREVENT 연구 결과 치료 48주 차에서 98%의 무재발률을 보였으며, 확장 연구를 통해 치료 197주차(3.7년)에 94.4%의 높은 무재발률을 보고하며 장기간 지속적인 재발 방지 효과를 확인했다.
이러한 결과를 근거로 이번 보험 급여는 항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상 NMOSD 환자 중 솔리리스 투여 시점에 확장장애상태척도(EDSS) 점수가 7점 이하이면서, 최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 발생해 리툭시맙 또는 사트랄리주맙 급여기준에 적합해 3개월 이상 해당 약제를 투여하였음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우에 적용된다.
약물치료 유지 여부는 최초 투여시점으로부터 4주마다 신경학적 기능검사와 6개월마다 EDSS 확인을 통해 결정된다.
김 교수는 “다만 현재 급여 조건에 맞추기 위해서는 회복이 어려운 재발을 여러 차례 겪어야만 한다"며 "또한 재발 위험을 최소화하기 위해 경제적 부담을 감수하면서 리툭시맙을 비급여로 치료받던 환자들은 급여 대상에 제외되는 등 여전히 한계가 존재한다”고 설명했다.
이어 “재발을 거듭할수록 저하되는 환자의 삶의 질을 고려해 재발 방지 효과가 높은 치료제의 접근성을 높이는 것은 여전히 풀어야 할 숙제”라고 평가했다.
한편, 이날 희귀질환 분야 임상 현황을 발표한 한국아스트라제네카 의학부 임재윤 전무는 “더 많은 희귀질환 환자들의 삶을 변화시키고자, 2030년까지 5개의 희귀질환 신약 출시를 목표로 보체를 비롯한 여러 분야에서 20개 이상의 임상 연구를 진행 중”이라며 “다양한 희귀질환 질환 영역에서 혁신을 이끌 것”이라고 말했다.