황반변성 치료제 대표품목 '아일리아(성분명 애플리버셉트)' 고용량 주사제가 국내 허가를 획득했다. 이번 허가를 받은 아일리아 8mg 용량은 국내 처방권에 진입한 항-혈관내피성장인자(VEGF) 주사제 가운데 가장 긴 최대 20주(5개월)까지의 투여 간격을 가진 옵션으로 주목된다.
4일 바이엘 코리아는 아일리아주 8밀리그램(이하 아일리아 8mg)이 신생혈관성(습성) 연령 관련 황반 변성(nAMD)과 당뇨병성 황반 부종(DME)에 의한 시력 손상 치료 용도로 식품의약품안전처 허가를 받았다고 밝혔다.
아일리아는 해당 주요 망막질환 치료를 위해 유리체내에 직접 투여하는 주사제다. 아일리아 8mg은 기존 아일리아 2밀리그램(이하 아일리아 2mg)보다 4배 높은 용량을 담아, 안구 내에서 유효농도를 더욱 오래 유지함으로써 투여 간격은 늘리고 주사 횟수를 줄였다.
허가 적응증에 따르면 아일리아 8mg은 첫 3개월 동안 매월 1회 주사한 뒤 시력, 해부학적 검사 결과에 대한 의사의 판단에 따라 투여 간격을 최대 16주로 연장할 수 있다. 이후에 적극적인 T&E 요법(treat and extend) 용량 요법을 통해 투여 간격을 최대 20주까지 늘릴 수 있다.
이번 허가는 해당 환자들을 대상으로 진행한 PULSAR 연구(신생혈관성(습성) 연령 관련 황반 변성 대상)와 PHOTON 연구(당뇨병성 황반 부종 환자)의 긍정적인 결과를 근거로 이뤄졌다.
두 연구 모두 다기관, 무작위배정, 이중맹검 방식으로 진행된 3상 연구로, 아일리아 8mg을 첫 3개월동안 매월 1회 투여하고, 이후 12주 또는 16주 간격으로 연장 투여해 주사제의 효과와 안전성을 평가했다. 대조군은 아일리아 2mg을 8주 간격으로 투여했으며, 1차 유효성 평가변수는 48주차 최대교정시력(BCVA)으로 잡혔다.
그 결과 아일리아 8mg은 기존 아일리아 2mg 용량과 비교해 더 적은 주사 횟수로 최대교정시력 개선에 비열등한 효과를 보고했다. 또한 두 연구 모두에서 치료 48주차까지 안내염, 폐쇄성 망막혈관염 등의 이상반응이 보고되지 않았으며, 아일리아 2mg과 유사한 안전성 프로파일을 보였다.
서울대학교병원 안과 박규형 교수는 “아일리아 8mg의 허가는 두 가지 주요 망막질환인 신생혈관성(습성) 연령 관련 황반 변성과 당뇨병성 황반 부종에 의한 시력 손상의 치료에 있어서 중요한 진화의 과정이라고 볼 수 있다”고 평가했다.
이어 “지난 10년간 망막질환 치료의 패러다임을 주도해왔던 아일리아가 이번 8mg 용량 허가를 통해 효과와 안전성은 유지하면서, 최대 20주까지 연장된 투여간격을 제공해 환자들의 병원방문 부담을 줄이고 치료의 질을 높일 수 있는 혁신적인 치료 혜택을 줄 것“이라고 밝혔다.
바이엘 코리아 특수의약품 사업부 서상옥 총괄은 “해당 망막질환은 고혈압, 당뇨병과 같은 만성질환과 마찬가지로 시력을 유지해주는 치료를 통해 평생 관리해야 하는 질환”이라며 “이번 허가를 통해 더욱 개선된 투여간격을 바탕으로 장기적인 치료의 순응도를 높여 환자들이 더 나은 삶의 질을 유지할 수 있게 되길 바란다“고 말했다.
한편, 아일리아는 2013년 아일리아 2mg 용량이 ▲신생혈관성(습성) 연령 관련 황반 변성 ▲망막정맥폐쇄성 황반 부종에 의한 시력 손상 ▲당뇨병성 황반 부종에 의한 시력 손상 ▲병적근시로 인한 맥락막 신생혈관 형성에 따른 시력 손상의 치료를 위해 허가를 받았다. 이후 T&E 요법을 통해 최소 4주부터 16주까지 투여 간격을 연장했다.