아스트라제네카(AZ)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료 신약 '보이데야(성분명 보이코판)'가 글로벌 승인을 획득했다.
미국 식품의약국(FDA)은 지난 1일(현지시간) D인자 억제제(factor D inhibitor) 보이데야를 혈관 외 용혈 증상을 보인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 치료제로 최종 승인했다. 이번 승인은 일본 후생노동성이 전 세계 최초로 보이데야를 허가한 지 3개월 만에 결정됐다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 인구 100만명 당 15.9명에서 나타나는 희귀 혈액질환이다. PIGA 유전자의 후천적 돌연변이로 생성된 비정상적인 적혈구가 조절되지 않는 보체 활성화에 의해 파괴돼 발생하는 질환이다.
피로(96%), 빈혈(88%), 호흡곤란(66%) 등이 흔하게 관찰되며, 적혈구의 용혈로 야간에 콜라색 소변을 보는 특이한 증상이 동반되기도 한다. 치료하지 않을 경우 10명 중 2~4명이 진단 후 5~6년 내 사망할 수 있는 중증 질환이기 때문에 시기적절한 진단과 치료가 필요하다.
보이데야는 발작성 야간 혈색소뇨증 분야에 블록버스터급 매출을 올리는 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'와 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'의 후속 옵션으로 평가된다. 두 품목 모두 아스트라제네카가 개발한 희귀질환 치료제로 선발품목인 솔리리스는 지난해 32억 달러(약 4조3200억원)의 매출을 올렸으며, 2018년 승인을 획득한 울토미리스 또한 작년 30억 달러(약 4조원)의 매출을 기록했다.
아스트라제네카는 "솔리리스, 울토미리스와 같은 보체 C5 억제제를 사용하는 환자의 10~20%에서 혈관외 용혈(EVH) 현상이 발생하는데, 빈혈 증상으로 이어지거나 수혈이 필요할 수 있다"며 "보이데야의 승인으로 일부 환자에 나타나는 혈관외 용혈 현상을 해결할 수 있는 추가 요법을 제공하게 됐다"고 설명했다.
이번 허가는 보이데야의 글로벌 임상 3상 ALPHA 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 주요 결과를 보면, 헤모글로빈과 망상적혈구 수치의 개선 효과가 48주까지 유지된 것으로 나타났다. 또한 치료 12주 후에는 환자의 83%가 수혈을 받을 필요가 없었다.
한편, 보이데야는 아스트라제네카가 2021년 알렉시온을 390억 달러(약 52조6900억원)에 인수하면서 확보한 파이프라인이다. 올해 2월 유럽 규제당국도 보이데야의 승인을 권고한 바 있다.