지난해 약 4조 원의 글로벌 매출 실적을 올린 희귀병 치료제 ‘울토미리스(성분명 라불리주맙)’의 처방 영역이 다시 한번 확대된다.
이미 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS), 전신 중증 근무력증(gMG)까지 여러 처방 적응증을 확보한 가운데, 최근 중추신경계 희귀병으로 알려진 시신경척수염범주질환(neuromyelitis optica spectrum disorder, 이하 NMOSD)에도 사용 승인을 획득했다.
미국 식품의약국(FDA)는 25일(현지시간) 아스트라제네카의 C5 보체 억제제 항체의약품 울토미리스를 NMOSD 치료제로 사용 범위를 확대 허가했다. 관련 치료제 시장에 선발품목인 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'이 동일한 적응증으로 승인을 받은 지 약 5년 만에 울토미리스가 진입한 것이다. 울토미리스는 솔리리스에 비해 높은 투약 순응도를 가졌다. 실제로 격주 주사하는 솔리리스와 달리 8주 1회로 투약 간격이 길다.
통상 NMOSD는 전 세계적으로 약 20만 명이 앓고 있는 중추신경계 만성 자가면역질환으로, 30~40대 여성에서 가장 흔하게 발생한다. 오랜 기간 중추신경계 염증성 탈수초질환인 다발경화증의 한 아형으로 파악됐지만, 시신경척수염 환자의 혈청에서 질병특이항체(aquaporin-4 [AQP4]-IgG)가 발견되면서 다발경화증과는 다른 시신경척수염범주질환으로 질환의 개념이 정립됐다.
울토미리스는 이번 허가를 통해 항-AQP4 항체가 확인된 NMOSD 환자에서 사용이 가능한 상황이다. 회사 측에 따르면, 전체 NMOSD 환자의 약 75%가 해당 항체를 보유한 것으로 알려졌다.
이번 허가 확대는 울토미리스의 글로벌 임상 3상 CHAMPION-NMOSD 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 73주차(중앙값) 치료기간 동안 울토미리스 투약군에서는 재발을 경험한 환자가 한 명도 없었으며, 대조군과 비교해 재발 위험을 98.6% 감소시킨 것으로 보고됐다.
아스트라제네카 관계자는 "울토미리스의 적응증 확장 프로그램은 계속해서 진행 중인 상황"이라며 "조혈모세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증과 심장 수술 관련 급성 신장손상에 지속성 C5 보체 억제제의 효과를 평가하는 두 건의 3상 임상시험도 시작됐다"고 밝혔다.
한편 울토미리스는 미국 알렉시온이 개발한 치료제로, 알렉시온이 아스트라제네카에 합병된 이후 작년 2월부터 국내에서 한국아스트라제네카가 판매하고 있다. 미국, 독일, 영국, 스위스 등에서 출시됐으며 국내에서는 2020년 5월 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 최초 허가를 받았다.
이후 처방 영역이 확대되며 작년 글로벌 총 매출액은 30억 달러(약 4조원) 수준으로, 직전년 대비 51% 증가했다. 현재 NMOSD 치료제 시장에 경쟁품목으로는 환자 자가투여가 가능한 월 1회 주사제인 로슈의 '엔스프링(Enspryng)'과 6개월 간격으로 주사하는 암젠의 '업리즈나(Uplizna)' 등이 있다.