코오롱생과는 ‘인보사의 제조판매 품목허가 취소처분의 취소소송’에 대해 대법원에 상고장을 제출했다고 28일 밝혔다. 이 회사 관계자는 “재판부의 판결은 존중하나 항소심의 법리 오해와 안전성에 대한 판단을 바로잡아 세계 최초 골관절염 유전자 치료제인 인보사의 과학적 성과와 가치 회복에 힘쓰겠다”고 밝혔다.
인보사는 관절에 주입하는 방식의 골관절염 유전자 치료제다. 사람의 연골세포가 담긴 1액과 연골세포를 잘 자라게 돕는 유전자를 도입한 형질전환 세포가 담긴 2액으로 구성된다. 2017년 국내 첫 유전자 치료제로 식약처 허가를 받았다.
그러나 식약처는 “인보사에 들어간 형질전환 세포가 연골세포가 아닌 종양 유발 가능성이 있는 신장 세포인 것을 확인했다”며 2019년 인보사의 품목허가를 취소했다. 이에 코오롱생과는 해당 처분의 위법과 부당성에 대한 행정소송을 제기했지만 1심과 2심 모두 패소했다.
문제가 된 2액 세포의 유래에 대해서는 착오가 있었으나, 인보사의 품목허가 이전 단계부터 모든 비임상시험과 임상시험을 동일한 세포로 진행했다는 것이 코오롱생과의 입장이다. 해당 세포의 안전성과 유효성 자체는 식약처에서 충분히 검증했다는 것.
실제로 코오롱생과 측은 “2019년부터 현재까지 진행된 투약 환자에 대한 장기 추적 조사에서 종양 발생과 인보사 투약 사이 직접적인 인과관계가 확인된 사례는 한 건도 없었다”고 밝혔다. 코오롱생과는 이를 토대로 상고심에서 적극적인 소명을 이어갈 계획이다.
한편, 코오롱티슈진이 미국에서 진행하고 있는 동일 약물의 임상 3상은 이번 행정소송 결과와는 관계없이 계속될 전망이다. 현재 코오롱티슈진은 동일 약물에 대해 미국 내 환자 1020명을 목표로 환자 등록과 투약을 진행하고 있다.