한미약품과 GC녹십자가 공동 개발하고 있는 파브리병 치료제의 주요 연구 결과가 국제 포럼에서 발표됐다.
한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 심포지엄 2024'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)'의 연구결과를 포스터 발표했다고 15일 밝혔다. LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 치료제다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 'LSD(리소좀 축적병)’의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소가 부족해지는 병이다. 몸 안에 처리되지 못한 당지질이 축적되면서 염증반응이 일어나고, 장기가 서서히 손상돼 사망에 이른다.
파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 '효소대체요법(ERT)'으로 주로 치료해왔다. 2주에 한번 병원에 가서 정맥주사를 맞아야 하고, 정맥 주입에 따른 치료 부담 등이 있었다.
이에 양사는 LA-GLA를 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 개발하고 있다. 기존 치료제의 한계를 개선해 월 1회 피하투여하는 방식이다.
이번 연구에서는 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장 기능과 섬유화 개선 효능이 확인됐다. 또 말초감각 기능과 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐다.
한미약품은 이번 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품 지정(ODD)과 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.
한미약품 관계자는 "희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약기업 본연의 사명감으로 끝까지 매진해 나가야 하는 영역"이라며 "차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나가겠다"고 말했다.