진행성핵상마비는 파킨슨 증후군의 일종으로 분류되는 신경퇴행성 질환이다. 균형을 잡는 것에 어려움을 느끼거나 언어 퇴행, 움직임 장애 등 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 진행속도는 더 빠르다. 아직까지 진행성핵상마비에 대한 근본적인 치료제가 없어 신약 개발이 시급한 상황이다.
이번에 허가 받은 임상 2상에서는 GV1001의 진행성핵상마비 개선 효과와 안전성을 확인한다. 해당 질환 진단을 받은 환자 150명을 대상으로 12개월 동안 GV1001를 투여하며, 30~40개 기관에서 진행된다.
젬백스는 국내에선 이미 진행성핵상마비에 대한 임상 시험을 순조롭게 진행 중이다. 지난해 6월 첫 환자를 시작으로 현재까지 59명(목표치의 약 79%)의 환자 등록을 마쳤다.
젬백스 측은 GV1001이 전임상에서 운동능력 및 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 수준의 효과를 입증한 만큼 국내외 임상 2상에서도 긍정적 데이터를 확보할 것으로 기대하고 있다.
젬백스 관계자는 “국내에 이어 글로벌 무대에서도 치료 효과를 확인할 수 있게 된 만큼 GV1001이 세계 최초 진행성핵상마비 치료제가 될 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 전했다.