다케다의 희귀병 치료제 '하이큐비아'의 처방 범위가 넓어진다. 10년 전 성인 원발성 면역결핍증 치료제로 최초 승인을 받은 데 이어, 최근 진행성 신경장애 치료제로도 적응증이 확대됐다.
다케다제약은 16일(현지시간) 원발성 면역결핍증 피하주사제 하이큐비아가 미국 식품의약국(FDA)에서 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP) 치료제로 허가를 받았다고 밝혔다. 이 질환은 팔과 다리의 근력이 약해지고 감각이 저하되는 희귀 난치병으로 알려졌다.
표준 치료법으로 알려진 면역 글로불린 정맥주사(IVIG) 치료는 효과가 있지만, 정맥주사가 어려운 환자에서는 사용이 어려워 피하주사에 대한 수요가 상당히 높은 상황이었다.
하이큐비아는 피하주사 방식을 채택한 면역 글로불린 치료제로 월 1회 투여하는 약물이다. 면역 글로불린은 혈액의 혈청에 존재하며 면역 기능을 형성하는 단백질을 말한다. 2018년 다케다가 희귀질환 전문 개발사인 샤이어를 인수하면서 확보한 치료제로, 관련 시장에 네 번째로 진입한 의약품이다.
이미 2014년 17세 이상의 원발성 면역결핍증 환자를 대상으로 승인을 받은데 이어, 작년 4월 치료 효과를 인정받아 2세 이상의 소아 면역결핍증 환자에서도 처방이 확대됐다. 다케다는 늘어난 수요에 맞춰 하이큐비아 등 혈장치료제 생산을 늘리기 위해 1000억엔(한화 9000억원) 규모의 자금을 투입해 신규 제조시설을 건설 중이다.
이번 적응증 확대 승인은 122명의 CIDP 성인 환자를 대상으로 진행한 3상 임상 결과를 근거로 이뤄졌다. 연구에 따르면 하이큐비아를 투약한 환자에서의 재발률은 14%로, 위약(가짜약) 치료군 32%에 비해 절반 이상 낮았다.
CIDP 재단 리사 버틀러 이사는 성명서를 통해 "그동안 일부 환자들에서는 면역글로불린 정맥주사 치료가 힘든 상황이었다"며 "피하주사 방식의 하이큐비아 유지요법은 이런 문제를 해결하고 개인 맞춤형 치료에도 도움이 될 수 있을 것"으로 내다봤다.
현재 하이큐비아는 유럽 지역에서도 사용 승인을 앞두고 있다. 작년 12월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 면역글로불린 정맥주사 후 유지요법으로 하이큐비아 승인을 권고했다.