16일(현지시간) 로이터통신에 따르면 FDA는 베타지중해빈혈에 걸린 12세 이상의 환자를 대상으로 카스게비를 사용할 수 있도록 승인했다. TDT 치료제로는 두 번째지만, 유전자 편집 기술을 이용한 치료제로는 처음이다. 승인 예정일인 3월 30일보다 2개월 이상 앞당겨져 결과가 나왔다.
베타지중해빈혈은 헤모글로빈 이상으로 인해 발병하는 유전자 질환이다. 빈혈이 기본 증상이지만 심할 경우 피로감과 호흡곤란, 황달 등이 나타나기도 한다. 중증 환자는 치료를 위해 비장절제수술을 받거나, 주기적으로 수혈을 받아야 한다. 미국에서 이 병에 걸린 중증 환자의 평균 사망 연령은 37세다.
이번 FDA 승인으로 카스게비는 기존 치료제인 '진테글로'와 경쟁하게 됐다. 진테글로는 2022년 TDT 약으로 처음 승인을 받은 유전자 치료제다. 버텍스와 라이벌 구도를 형성하고 있는 블루버드 바이오가 개발했다.
비용은 카스게비가 진테글로보다 낮을 것으로 보인다. 카스게비의 치료비용은 220만달러(약 29억원), 진테글로는 280만달러(약 37억원)로 알려졌다.
레쉬마 케왈라마니 버텍스 대표는 "카스게비의 낫형 세포 질환에 대한 FDA 승인에 이어 예정보다 훨씬 앞서 TDT에 대한 승인을 확보하게 돼 기쁘다"며 "치료를 위해 대기 중인 적격 환자들에게 새로운 옵션인 카스게비가 제공되기를 기대한다"고 말했다.
카스게비는 크리스퍼 유전자편집 기술을 적용한 첫 인체의약품이다. 지난해 12월 FDA에서 적혈구 모양이 낫처럼 변하는 중증 겸상적혈구병(SCD) 치료제로 허가를 받으며 유전자편집 치료제 시대를 열었다. 같은 날 블루버드 바이오의 유전자 편집 치료제 '리프제니아'도 같은 적응증으로 승인을 획득했다.
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